Silence Therapeutics plc ha annunciato i dati topline positivi a 48 settimane dello studio di fase 2 ALPACAR-360 su zerlasiran (SLN360) in 178 soggetti con livelli basali di lipoproteina(a), o Lp(a), pari o superiori a 125 nmol/L ad alto rischio di eventi di malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD). Zerlasiran è un siRNA (short interfering RNA) progettato per ridurre la produzione corporea di Lp(a), un fattore di rischio genetico chiave per la malattia cardiovascolare che colpisce fino al 20% della popolazione mondiale. Nel periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo, zerlasiran è stato somministrato a 300 mg per via sottocutanea ogni 16 o 24 settimane e a 450 mg ogni 24 settimane a pazienti con un valore mediano di Lp(a) al basale di circa 215 nmol/L. Questi dati hanno dimostrato una riduzione altamente significativa dal basale della Lp(a) rispetto al placebo fino a 48 settimane (fine del trattamento e del periodo di dosaggio).

La riduzione massima mediana della Lp(a) di circa il 90% o più è stata osservata per entrambe le dosi durante il periodo di trattamento. Zerlasiran è stato ben tollerato senza gravi problemi di sicurezza. Come annunciato in precedenza, lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario con una riduzione altamente significativa della Lp(a) rispetto al placebo a 36 settimane.

Lo studio è in corso e i pazienti saranno seguiti fino alla settimana 60 (fine dello studio).