Azioni Silence Therapeutics plc London S.E.

Silence Therapeutics plc è una società di biotecnologia con sede nel Regno Unito. L'azienda si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di molecole che incorporano l'acido ribonucleico di breve interferenza (siRNA) per inibire l'espressione di geni bersaglio nella patologia di malattie con necessità mediche insoddisfatte. Le sue molecole di siRNA sono progettate per sfruttare il meccanismo naturale dell'organismo di interferenza dell'RNA (RNAi), legandosi in modo specifico all'RNA messaggero (mRNA) e degradandolo, molecole che codificano proteine specifiche associate alla malattia in una cellula. La piattaforma mRNAi GOLD (GalNAc Oligonucleotide Discovery) dell'Azienda è una piattaforma di farmaci di precisione progettati per colpire i geni associati alle malattie nel fegato. I suoi candidati prodotti di proprietà includono SLN360, per la necessità insoddisfatta di ridurre il rischio cardiovascolare nelle persone nate con livelli elevati di lipoproteina (a) e SLN124, per condizioni ematologiche rare, tra cui la talassemia, la sindrome mielodisplastica (MDS) e la policitemia vera (PV).