Aeglea BioTherapeutics, Inc. ha annunciato che una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per la pegzilarginasi per il trattamento del deficit di arginasi 1 (ARG1-D) è stata presentata all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e convalidata con successo. La MAA è stata presentata da Immedica Pharma AB, partner di commercializzazione di Aeglea in Europa e Medio Oriente. La pegzilarginasi è un nuovo enzima ricombinante umano arginasi 1 che, negli studi clinici, ha dimostrato di normalizzare i livelli elevati dell'aminoacido arginina nei pazienti affetti da ARG1-D, una malattia rara e progressiva caratterizzata da alti livelli di arginina.

Le persone affette da ARG1-D presentano gravi limitazioni della mobilità legate alla spasticità, crisi epilettiche, ritardo nello sviluppo, disabilità intellettiva e mortalità precoce. La presentazione della MAA di Immedica include i dati di diversi studi clinici sulla ARG1-D, tra cui lo studio di Fase 3 PEACE in doppio cieco, controllato con placebo e la sua estensione a lungo termine in corso, uno studio clinico di Fase 1/2 e uno studio di estensione in aperto. I risultati di questi studi dimostrano che la pegzilarginasi è in grado di abbassare rapidamente e in modo duraturo i livelli di arginina e ha mostrato miglioramenti nelle misure di mobilità.

Nello studio PEACE, la maggior parte degli eventi avversi legati al trattamento sono stati di gravità lieve o moderata e non ci sono state interruzioni a causa di eventi avversi legati al trattamento. L'EMA ha concesso alla pegzilarginasi la designazione di farmaco orfano.