Il Gruppo Menarini e Stemline Therapeutics hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la New Drug Application (NDA) della Società per elacestrant, un degradatore selettivo del recettore degli estrogeni (SERD) in fase di sperimentazione, per le pazienti con carcinoma mammario ER+/HER2- avanzato o metastatico. L'FDA ha concesso la Revisione Prioritaria alla domanda e ha assegnato una data PDUFA al 17 febbraio 2023. L'FDA concede la designazione di Priority Review ai farmaci che ritiene abbiano il potenziale di fornire miglioramenti significativi rispetto all'attuale SOC nella sicurezza e nell'efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di condizioni gravi.

L'FDA ha concesso la designazione Fast Track per elacestrant nel 2018. La presentazione della NDA è stata supportata dai risultati dei dati di Fase 3 dello studio EMERALD. EMERALD ha raggiunto entrambi gli endpoint primari prestabiliti di sopravvivenza libera da progressione (PFS) nella popolazione complessiva e nelle pazienti con la mutazione ESR1 (mESR1) rispetto alla monoterapia endocrina SOC; i bracci di confronto dello studio erano a scelta degli sperimentatori tra fulvestrant e un inibitore dell'aromatasi.

Il tasso di PFS a 12 mesi con elacestrant è stato del 22,32% rispetto al 9,42% con SOC nella popolazione complessiva e del 26,76% rispetto all'8,19% nella popolazione con mutazione ESR1.

I dati dello studio clinico hanno dimostrato che elacestrant ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte del 30% in tutte le pazienti e del 45% nelle pazienti con mutazione ESR1. I dati hanno mostrato anche un profilo di sicurezza gestibile. Elacestrant è un composto in fase di sperimentazione e non è approvato da alcuna autorità regolatoria.

La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) è stata presentata all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel luglio 2022.