Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. è un'azienda di biotecnologie che si dedica a risolvere la causa alla base di gravi malattie, regolando l'espressione proteica con farmaci a base di acido ribonucleico (RNA). L'azienda, attraverso il suo approccio proprietario Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), è impegnata nello sviluppo di oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli proteici. Il suo primo composto, STK-001, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Dravet, un'epilessia genetica grave e progressiva. TANGO mira a ripristinare le proteine mancanti aumentando o alimentando la produzione di proteine dai geni sani, compensando così la copia non funzionante del gene. La Società sta perseguendo lo sviluppo di STK-002 per il trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA), il più comune disturbo ereditario del nervo ottico. L'obiettivo iniziale della Società è l'aploinsufficienza e le malattie del sistema nervoso centrale e dell'occhio.