Syndax Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Revisione Prioritaria per la sua Domanda di Nuovo Farmaco (NDA) per revumenib, l'inibitore di menina primo della classe, per il trattamento della leucemia acuta recidivata o refrattaria (R/R) KMT2A-arrangiata (KMT2Ar) negli adulti e nei bambini. La domanda di NDA viene esaminata nell'ambito del Programma di Revisione Oncologica in Tempo Reale (RTOR) della FDA e le è stata assegnata una data d'azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 26 settembre 2024. Il RTOR consente una revisione più efficiente e uno stretto impegno tra lo sponsor e l'FDA durante il processo di presentazione, che storicamente ha portato ad approvazioni più rapide.

La presentazione della NDA è sostenuta dai dati positivi dello studio pivotale AUGMENT-101 di revumenib in pazienti adulti e pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) e leucemia linfoide acuta (ALL) KMT2Ar. I risultati positivi della fase 2 dello studio AUGMENT-101 nella leucemia mieloide acuta KMT2Ar R/R, che hanno dimostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, sono stati presentati al 65° Meeting annuale della Società Americana di Ematologia e i dati della fase 1 di AUGMENT-101 nella leucemia acuta sono stati pubblicati su Nature. Revumenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e della Commissione Europea per il trattamento di pazienti con AML e la designazione Fast Track da parte della FDA per il trattamento di pazienti adulti e adulti e pediatrici con leucemie acute R/R che presentano un riarrangiamento KMT2A o una mutazione NPM1.

Revumenib ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation (BTD) dalla FDA per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemie acute R/R che presentano un riarrangiamento KMT2A o mutazioni NPM1. Revumenib ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation (BT D) da parte della FDA per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) K MT2A e linfoiduemia acuta (ALL). I risultati positivi dello studio di Fase 2 AugMENT-101 nella leucemia acuta R-R KMT2Ar, che hanno dimostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, sono stati presentati al 65% del Meeting annuale della Società Americana di Ematologia e i dati della parte di Fase 1 di AUGMENT- 101 nella leucemia acuta sono stati pubblicati su Nature.

Revumenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e della Commissione Europea per il trattamento dei pazienti con AM L e la designazione Fast Track da parte della FDA per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemie acute R/R che presentano un riarrangiamento KMT2A o una mutazione NPM1.