Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration ha approvato la richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per l'uso esteso di TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) per la profilassi per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti pediatrici da 2 a < 12 anni di età. Prima dell'approvazione odierna, le uniche opzioni di trattamento di profilassi di routine approvate per i bambini di età compresa tra 6 e < 12 anni richiedevano un dosaggio ogni tre o quattro giorni e i bambini con HAE di età compresa tra 2 e < 6 anni non avevano un trattamento di profilassi approvato, rendendo TAKHZYRO il primo trattamento di profilassi per questo gruppo di età. La dose raccomandata è di 150 mg/1 mL di soluzione in una siringa monodose preriempita ogni quattro settimane nei pazienti da 2 a < 6 anni di età e ogni due settimane nei pazienti da 6 a < 12 anni di età.

Gli attacchi di HAE possono comportare gonfiori gravi e debilitanti nell'addome, nel viso, nei piedi, nei genitali, nelle mani e nella gola. L'angioedema delle vie aeree superiori, potenzialmente fatale, è stato segnalato in pazienti di 3 anni di età. In un sondaggio del 2017 (N=445), la diagnosi di HAE ha richiesto in media 8,4 anni dopo la comparsa dei sintomi.

In questo studio di pazienti con HAE, il 50% ha sperimentato ansia, il 34% ha avuto difficoltà nell'attività sociale e il 58% ha riferito che i sintomi hanno influito negativamente sull'avanzamento di carriera. L'approvazione dell'sBLA è stata sostenuta dall'estrapolazione dei dati di efficacia dello Studio HELP, uno studio di Fase 3 che includeva pazienti di età compresa tra 12 e < 18 anni, e da ulteriori analisi farmacocinetiche che mostravano esposizioni al farmaco simili tra adulti e pazienti pediatrici, nonché dai dati di sicurezza e farmacodinamici dello Studio SPRING, uno studio di Fase 3 in aperto su 21 pazienti con HAE di età compresa tra 2 e < 12 anni. Gli obiettivi primari dello Studio SPRING erano la sicurezza e la farmacocinetica di TAKHZYRO.

Gli eventi avversi emergenti legati al trattamento più comuni nello studio sono stati dolore al sito di iniezione (29%), eritema al sito di iniezione (14%), gonfiore al sito di iniezione (5%), dolore al sito di somministrazione (5%) e reazione al sito di iniezione (5%). La prevenzione degli attacchi di HAE è stata misurata come obiettivo secondario. TAKHZYRO ha ridotto il tasso di attacchi di HAE nei pazienti pediatrici di una media del 94,8% rispetto al basale, da 1,84 attacchi al mese a 0,08 attacchi durante il periodo di trattamento di 52 settimane (N=21).

La maggior parte dei pazienti (76,2%, n=16) è stata libera da attacchi, con una media del 99,5% di giorni liberi da attacchi. Questi risultati di efficacia provengono da uno studio in aperto, non controllato, e lo studio non è stato progettato per un test di ipotesi statistica. Sono necessari ulteriori studi di conferma per trarre conclusioni da questi dati.

TAKHZYRO è stato originariamente approvato negli Stati Uniti nel 2018 per la profilassi per prevenire gli attacchi di HAE in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Attualmente è disponibile in oltre 60 Paesi in tutto il mondo ed è supportato da un solido programma di sviluppo clinico, che comprende uno dei più grandi studi di prevenzione nell'HAE con la più lunga durata di trattamento attivo.