Takeda ha annunciato i dati dello studio clinico di Fase 3 ADVANCE-CIDP 3, uno studio di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza e l'efficacia di HYQVIA [Infusione di Immune Globulina 10% (Umana) con Ialuronidasi Umana Ricombinante] nei pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). I risultati hanno mostrato una sicurezza e una tollerabilità a lungo termine favorevoli di HYQVIA e un basso tasso di ricaduta, a sostegno del suo utilizzo come trattamento di mantenimento per la CIDP. Questi risultati saranno presentati in una sessione di poster il 23 giugno 2024 al Meeting annuale della Peripheral Nerve Society (PNS) a Montreal, Canada.

HYQVIA è la prima e unica immunoglobulina sottocutanea facilitata (fSCIG) per la CIDP, approvata all'inizio di quest'anno dalla Food and Drug Association (FDA) statunitense come terapia di mantenimento negli adulti con CIDP e dalla Commissione Europea per i pazienti di tutte le età con CIDP dopo la stabilizzazione con immunoglobulina endovenosa (IVIG). La componente ialuronidasi di HYQVIA facilita la dispersione e l'assorbimento di grandi volumi di immunoglobuline (IG) nello spazio sottocutaneo tra la pelle e il muscolo. Ciò consente la somministrazione di volumi elevati di IG (equivalenti a quelli somministrati per via endovenosa) nel tessuto sottocutaneo in tempi brevi.

Di conseguenza, HYQVIA può essere infuso fino a una volta al mese (ogni due, tre o quattro settimane). HYQVIA può essere autosomministrato dopo un'adeguata formazione del paziente o dell'operatore sanitario, oppure può essere somministrato da un operatore sanitario in uno studio medico, in un centro di infusione o a casa del paziente. Lo studio clinico ADVANCE-CIDP 3 è lo studio di estensione più lungo mai realizzato nell'ambito di uno studio clinico sulla CIDP fino ad oggi.

Lo studio, che ha arruolato 85 pazienti dallo studio clinico ADVANCE-CIDP 1, ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di HYQVIA. La misura di esito primaria era la sicurezza/tollerabilità e l'immunogenicità. La durata mediana del trattamento con HYQVIA è stata di 33 mesi (da 0 a 77 mesi), con un tempo di follow-up complessivo cumulativo di 220 anni-paziente.

I risultati sono stati coerenti con il profilo di sicurezza e tollerabilità noto di HYQVIA e non sono stati osservati nuovi problemi di sicurezza.2 I risultati chiave hanno mostrato: La dose mensile mediana di HYQVIA in tutti i pazienti è stata di 64 (da 28,0 a 200,0) g/4 settimane. La durata media dell'infusione per dose di HYQVIA è stata di 135,5 minuti, con l'88,2% delle dosi somministrate ogni 4 settimane e il 92,3% delle dosi somministrate in due siti di infusione. HYQVIA è stato ben tollerato tra le 3487 infusioni somministrate; 3 (0,1%) infusioni hanno avuto una velocità di infusione ridotta, sono state interrotte o sospese per intollerabilità.

Complessivamente, gli eventi avversi (AE) sono stati segnalati nell'89,4% dei pazienti. Gli AE correlati a HYQVIA sono stati segnalati nel 60% dei pazienti. La maggior parte degli AE sono stati lievi o moderati, autolimitanti e coerenti con il profilo di sicurezza stabilito di HYQVIA.

Gli AE più comuni per infusione (=0,02 eventi per infusione) sono stati cefalea, eritema del sito di infusione, piressia, nausea, eritema, prurito del sito di infusione, affaticamento e dolore del sito di infusione. Gli effetti indesiderati gravi possibilmente correlati a HYQVIA si sono verificati in tre pazienti (un evento ciascuno): infezione nel sito di infusione, esacerbazione dell'emicrania e della fibromialgia dopo l'infusione ed esacerbazione dell'insufficienza cardiaca che si è risolta dopo il trattamento. HYQVIA ha mantenuto stabile il decorso della malattia nei pazienti con CIDP.

Il 13% dei pazienti con dati disponibili ha avuto una ricaduta durante l'intero periodo di osservazione, con un tasso di ricaduta annualizzato del 4,5%. La CIDP è una condizione acquisita, immuno-mediata, che colpisce il sistema nervoso periferico ed è caratterizzata da una debolezza progressiva e simmetrica degli arti distali e prossimali e da una compromissione della funzione sensoriale delle estremità. Il ruolo della terapia con IG per la CIDP è stato ben stabilito ed è considerato uno standard di cura per questa condizione complessa ed eterogenea nelle linee guida dell'Accademia Europea di Neurologia e della Società dei Nervi Periferici, grazie ai suoi ampi effetti immunomodulatori e antinfiammatori.

Quasi un quarto di tutte le terapie con IG viene utilizzato per il trattamento della CIDP.