Takeda e Arrowhead annunciano i risultati dello studio di Fase 2 su Fazirsiran nei pazienti con deficit di Alfa-1 Antitripsina, pubblicati sul New England Journal of Medicine.
27 giugno 2022 alle 12:00
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Takeda e Arrowhead Pharmaceuticals Inc. hanno annunciato che i risultati di uno studio clinico di Fase 2 (AROAAT-2002) del fazirsiran sperimentale (TAK-999/ARO-AAT) per il trattamento della malattia epatica associata al deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) e presentati in una presentazione orale al Congresso Internazionale sul Fegato™ 2022 - Meeting Annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL). L'articolo del NEJM è stato pubblicato online prima della stampa [2] ed è intitolato, “Fazirsiran per la malattia epatica associata al deficit di Alfa-1 Antitripsina.” La presentazione dell'EASL è stata intitolata, “La riduzione della sintesi intraepatica di Z-AAT da parte di Fazirsiran diminuisce il carico di globuli e migliora le misure istologiche della malattia epatica negli adulti con deficit di Alfa-1 Antitripsina". Fazirsiran è una potenziale terapia sperimentale di interferenza dell'RNA (RNAi), prima nel suo genere, progettata per ridurre la produzione della proteina mutante alfa-1 antitripsina (Z-AAT) come potenziale trattamento per la rara malattia genetica del fegato associata all'AATD. Si ritiene che l'accumulo di Z-AAT sia la causa della malattia epatica progressiva nei pazienti con AATD. La riduzione della produzione della proteina infiammatoria Z-AAT dovrebbe arrestare la progressione della malattia epatica e potenzialmente consentire al fegato di rigenerarsi e ripararsi. Fazirsiran ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation (BTD) nel luglio 2021 e la Orphan Drug Designation nel febbraio 2018 per il trattamento dell'AATD dalla FDA statunitense.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. sviluppa farmaci che trattano malattie intrattabili silenziando i geni che le causano. Le terapie dell'Azienda, utilizzando un ampio portafoglio di prodotti chimici a base di acido ribonucleico (RNA) e modalità di somministrazione, innescano il meccanismo di interferenza dell'RNA (RNAi) per indurre un abbattimento rapido, profondo e duraturo dei geni bersaglio. La piattaforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) dell'azienda utilizza la somministrazione mediata da un legante ed è progettata per consentire il targeting specifico del tessuto, pur essendo strutturalmente semplice. Si concentra su diverse aree terapeutiche, come quella cardiometabolica, polmonare, epatica, muscolare e del sistema nervoso centrale. Ha circa 14 farmaci in fase di sperimentazione clinica (nove di proprietà esclusiva e cinque in partnership), il cui stadio di sviluppo va dalla Fase I alla Fase III. I prodotti in pipeline dell'Azienda includono Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 e ARO-SOD1.
Takeda e Arrowhead annunciano i risultati dello studio di Fase 2 su Fazirsiran nei pazienti con deficit di Alfa-1 Antitripsina, pubblicati sul New England Journal of Medicine.
ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. 
