Travere Therapeutics, Inc. ha annunciato la presentazione di una Domanda Integrativa di Nuovo Farmaco (sNDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la conversione dell'attuale approvazione accelerata di FILSPARI® (sparsentan) nella nefropatia IgA (IgAN) in approvazione completa. Nel febbraio 2023, l'FDA ha concesso l'approvazione accelerata a FILSPARI come primo e unico trattamento non immunosoppressivo mirato al danno glomerulare nel rene per ridurre la proteinuria negli adulti con IgAN primaria a rischio di rapida progressione della malattia. L'sNDA si basa sui risultati di conferma a 2 anni dello Studio PROTECT di Fase 3, l'unico studio testa a testa nella IgAN rispetto a un comparatore attivo.

FILSPARI è un farmaco orale da assumere una volta al giorno che agisce direttamente sul danno glomerulare nel rene bloccando due vie critiche della progressione della malattia IgAN (endotelina-1 e angiotensina II). FILSPARI è anche la prima e unica terapia non immunosoppressiva approvata per il trattamento di questa rara malattia renale. La presentazione della sNDA è supportata dai risultati dello Studio PROTECT di Fase 3, che ha dimostrato che FILSPARI ha dimostrato una conservazione della funzione renale a lungo termine e ha ottenuto una riduzione significativa della proteinuria e una differenza clinicamente significativa nella pendenza dell'eGFR rispetto a un comparatore attivo.

La FDA ha 60 giorni di tempo dal ricevimento della domanda per decidere se accettarla per la revisione. L'Azienda prevede di ricevere dall'FDA una notifica relativa all'accettazione per la revisione della presentazione sNDA, nonché la tempistica per la revisione sNDA, nel secondo trimestre del 2024. Oltre alla presentazione della sNDA all'FDA, l'Azienda e il suo partner commerciale europeo CSL Vifor hanno recentemente annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione dell'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio (CMA) di sparsentan per il trattamento della nefropatia IgA (IgAN) in Europa.

La decisione della Commissione Europea è prevista per il secondo trimestre del 2024. Se approvato, sparsentan riceverà una CMA in tutti gli Stati membri dell'Unione Europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.