GeneTx Biotherapeutics LLC e Ultragenyx Pharmaceutical Inc., partner nello sviluppo di GTX-102, un trattamento sperimentale per la sindrome di Angelman, hanno annunciato che i primi quattro pazienti dello studio di Fase 1/2 hanno ricevuto dosi multiple di GTX-102 e valutazioni regolari della sicurezza. Ad oggi tre hanno anche ricevuto una valutazione preliminare della risposta clinica. In questi pazienti non sono stati osservati eventi avversi gravi legati al trattamento né eventi avversi relativi alla debolezza degli arti inferiori e le valutazioni iniziali hanno mostrato i primi segni di attività clinica. Il comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) si è riunito per discutere le valutazioni dei primi due pazienti della coorte 4 (età da 4 a