uniQure N.V.

Uniqure NV è un'azienda con sede nei Paesi Bassi specializzata nella terapia genica. Cerca di sviluppare trattamenti somministrati una tantum con risultati potenzialmente curativi per i pazienti affetti da malattie genetiche e altre malattie devastanti. Sviluppa, sia internamente che attraverso partnership, una pipeline di terapie geniche. Produce terapie geniche basate su virus adeno-associati, o AAV, nei propri stabilimenti, con un processo di produzione proprietario, su scala commerciale, conforme alle attuali buone pratiche di fabbricazione. AMT-061, il prodotto candidato principale dell'Azienda per i pazienti con emofilia B, sta attraversando la fase di dosaggio di uno studio pivotale. AMT-130, il prodotto candidato per i pazienti con la malattia di Huntington, è in fase di studio clinico di Fase I/II.