Vaxxinity, Inc. ha annunciato i dati che dimostrano un abbassamento duraturo del colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL) nei primati non umani e la scelta del VXX-401 come candidato vaccino anti-PCSK9 per il trattamento dell'ipercolesterolemia. Questo studio, insieme ad altri studi non clinici abilitanti all'IND, sosterrà la progressione del programma verso uno studio clinico di Fase 1 first-in-human all'inizio del 2023. VXX-401 è un vaccino peptidico sintetico che ha come bersaglio la proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 serina proteasi (PCSK9) per abbassare il colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL), un meccanismo che ha dimostrato di ridurre il rischio di eventi cardiovascolari.

Il colesterolo LDL alto è uno dei principali fattori di rischio per le malattie coronariche, l'infarto e l'ictus, e le malattie cardiovascolari aterosclerotiche sono la causa principale del carico di malattia a livello globale. I nuovi dati nei primati non umani dimostrano che il VXX-401 è ben tollerato e fornisce una riduzione significativa e duratura dell'LDL rispetto al placebo. Dopo un regime di priming di 6 settimane con VXX-401, il colesterolo LDL è sceso progressivamente al 40-50% dei valori del placebo nelle scimmie sane.

Una riduzione costante del colesterolo LDL è stata osservata per mesi e l'entità della riduzione delle LDL con VXX-401 è stata simile a quella di una singola dose di un anticorpo monoclonale di confronto. Mentre i livelli di LDL sono tornati al livello di base entro 2-3 settimane dopo una singola dose di anticorpo monoclonale, una riduzione stabile e duratura dei livelli di LDL è stata osservata dopo l'ultima dose di VXX-401. I livelli di colesterolo “buono” ad alta densità (HDL) non sono stati influenzati dal trattamento e sono rimasti stabili nel corso degli studi.

Questi dati saranno presentati per la pubblicazione in una rivista specializzata. VXX-401 è stato progettato utilizzando la piattaforma brevettata di vaccini peptidici sintetici di Vaxxinity e viene sviluppato per il trattamento dell'ipercolesterolemia. La piattaforma è progettata per sfruttare il sistema immunitario per convertire il corpo nella sua naturale “fabbrica di farmaci,” stimolando la produzione di anticorpi.

Il VXX-401 è progettato per indurre anticorpi robusti e a lunga durata d'azione contro il PCSK9 e abbassare il colesterolo LDL per trattare la malattia coronarica.