Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che diversi abstract sul portafoglio di farmaci per la fibrosi cistica (FC) dell'azienda saranno presentati in poster e presentazioni orali alla North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) di quest'anno, compresi studi che dimostrano i benefici clinici e la sicurezza a lungo termine di TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor). Vertex presenterà nuovi dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine su TRIKAFTA, provenienti da uno studio di estensione in aperto di 192 settimane su persone di età pari o superiore a 12 anni con FC e almeno un allele F508del. Sulla base di un'analisi ad interim fino alla Settimana 144 dello studio di 192 settimane, le persone che hanno ricevuto TRIKAFTA hanno mostrato miglioramenti costanti nella funzione polmonare, nei sintomi respiratori e nella funzione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Inoltre, TRIKAFTA continua ad essere generalmente ben tollerato (Poster #170 e Workshop orale: W21.2). Questi dati saranno discussi anche durante la seconda plenaria del 4 novembre 2022, al NACFC. Vertex presenterà anche per la prima volta i dati del suo studio sperimentale di Fase 3 in aperto, progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di TRIKAFTA nei bambini dai 2 ai 5 anni di età con FC e almeno un allele F508del (Poster #693).

Lo studio dimostra che il trattamento con TRIKAFTA ha portato a miglioramenti nella concentrazione di cloruro di sudore e nella funzione polmonare, misurata dall'indice di clearance polmonare, e a uno stato nutrizionale stabile nei bambini dai 2 ai 5 anni di età. TRIKAFTA è stato generalmente ben tollerato, con un profilo di sicurezza generalmente coerente con i gruppi di età superiore. Sulla base di questi risultati, Vertex ha recentemente presentato una New Drug Application (NDA) presso la Food and Drug Administration statunitense per questa fascia d'età e depositerà le approvazioni presso l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e l'Agenzia Regolatoria dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari (MHRA) entro la fine di quest'anno.

Inoltre, Vertex presenterà i dati di un'analisi congiunta di più studi di Fase 3 con modulatori CFTR, che valutano come il ripristino del trasporto di cloruro mediato da CFTR, riflesso dalle variazioni della concentrazione di cloruro nel sudore, abbia un impatto sugli esiti clinici nelle persone con FC trattate con modulatori CFTR (Poster #694). Lo studio ha dimostrato che le persone con FC di età pari o superiore a 12 anni trattate con modulatori CFTR hanno raggiunto livelli più elevati di attività CFTR, come risulta dai livelli più bassi di cloruro nel sudore. I soggetti con maggiori miglioramenti nel cloruro di sudore hanno dimostrato maggiori miglioramenti nella funzione polmonare, nei sintomi respiratori, nell'indice di massa corporea, nelle esacerbazioni polmonari e hanno avuto una migliore traiettoria della funzione polmonare nel tempo.

Questi nuovi dati dimostrano che livelli più elevati di funzione CFTR, misurati da una riduzione del cloruro di sudore, sono associati a esiti clinici migliori. I risultati migliori sono stati osservati in coloro che hanno raggiunto una concentrazione di cloruro di sudore < 60 mmol/L. Inoltre, Vertex presenterà i risultati del primo studio completamente decentralizzato nelle persone con FC, progettato per esplorare la fattibilità della tecnologia indossabile nella valutazione di risultati clinici come il conteggio della tosse e l'attività fisica (Poster #169 e Workshop orale: W30.1). Vertex presenterà anche i risultati intermedi degli studi di estensione in aperto di Fase 3 che valutano la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di TRIKAFTA nei bambini con FC di 6 anni e oltre (Poster #163 e Poster tematico: TPS01.2) e nelle persone con FC di 12 anni e oltre con genotipi F508del-gating o F508del-residual function (Poster #185 e Poster tematico: TPS01.5).