Vor Biopharma Inc.

Vor Biopharma Inc. è un'azienda di terapie di ingegneria cellulare e genomica in fase clinica. L'azienda è impegnata a combinare un approccio innovativo di ingegneria del paziente con terapie mirate per fornire soluzioni ai pazienti affetti da neoplasie ematologiche. La sua piattaforma proprietaria sfrutta l'esperienza nella biologia delle cellule staminali ematopoietiche (HSC), nell'ingegneria del genoma e nello sviluppo di terapie mirate per modificare geneticamente le HSC e rimuovere i bersagli di superficie espressi dalle cellule tumorali. Il candidato principale dell'Azienda, le cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate (eHSC), includono il tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel), per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e di altri tumori del sangue. È progettato per sostituire lo standard di cura nei trapianti per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML) e altri tumori del sangue. Il suo VBP101 è uno studio di Fase I/II, multicentrico, in aperto, per la prima volta nell'uomo, di trem-cel in pazienti con AML.