Voyager Therapeutics, Inc.

Voyager Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica focalizzata sul progresso dei farmaci neurogenetici. La pipeline dell'azienda comprende programmi per il morbo di Alzheimer, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il morbo di Parkinson e molte altre malattie del sistema nervoso centrale. Molti dei suoi programmi derivano dalla sua piattaforma di scoperta dei capside AAV TRACER, che viene utilizzata per generare nuovi capside e identificare i recettori associati per consentire potenzialmente un'elevata penetrazione cerebrale con i farmaci genetici dopo il dosaggio endovenoso. La sua pipeline di programmi, tutti in fase di sviluppo preclinico, comprende l'anticorpo anti-Tau (VY-TAU01), il programma di terapia genica per il silenziamento della SOD1, il programma di terapia genica per il silenziamento della Tau, il programma di ricerca precoce sull'anticorpo anti-amiloide vettorizzato, il programma sull'atassia di Friedreich: VY-FXN01, Programma di sostituzione del gene GBA1, Programma HD e altri. VY-TAU01 è per il trattamento della malattia di Alzheimer. Il Programma di terapia genica per il silenziamento di SOD1 è per il trattamento della SLA.