Voyager Therapeutics, Inc. ha annunciato che sono stati somministrati i primi partecipanti allo studio di Fase 1a a dose singola ascendente (SAD) di VY-TAU01, un anticorpo sperimentale anti-tau sviluppato per inibire la diffusione della tau patologica nella malattia di Alzheimer. L'obiettivo dello studio SAD, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, è valutare la sicurezza e la farmacocinetica di VY-TAU01 in volontari adulti sani. Lo studio è condotto in un unico sito negli Stati Uniti e si prevede di arruolare circa 48 pazienti in coorti multiple.

Voyager prevede che i dati dello studio SAD informeranno la progettazione di uno studio di Fase 1b a dose multipla ascendente (MAD) in pazienti con malattia di Alzheimer precoce, che Voyager prevede di avviare nel 2025. Lo studio MAD ha il potenziale di generare dati iniziali di imaging PET della tau nella seconda metà del 2026, che potrebbero indicare se VY-TAU01 può rallentare la diffusione della tau patologica nel cervello. VY-TAU01 è un anticorpo monoclonale IgG4 ricombinante e umanizzato, somministrato per via endovenosa, sviluppato per inibire la diffusione della tau patologica, che è strettamente correlata alla progressione della malattia e al declino cognitivo nella malattia di Alzheimer.

A differenza dei precedenti anticorpi anti-tau diretti all'N-terminale, che non hanno mostrato efficacia negli studi clinici, VY-TAU01 si rivolge a un epitopo C-terminale distinto della tau e ha dimostrato una robusta inibizione in vivo della diffusione della tau patologica in un modello preclinico. Ulteriori studi preclinici hanno dimostrato che VY-TAU01 è stato ben tollerato e ha dimostrato un profilo farmacocinetico favorevole dopo la somministrazione endovenosa.