X4 Pharmaceuticals, Inc.

X4 Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento di malattie rare e di quelle con opzioni terapeutiche limitate, con particolare attenzione alle condizioni derivanti dalla disfunzione del sistema immunitario. Il suo candidato clinico principale è mavorixafor, un antagonista selettivo a piccole molecole del recettore delle chemochine CXCR4, che viene sviluppato come terapia orale, una volta al giorno. Ha sviluppato una pipeline di antagonisti orali a piccole molecole del recettore delle chemochine C-X-C di tipo 4 (CXCR4). Ha due candidati preclinici: X4P-003, un antagonista CXCR4 di seconda generazione progettato per avere proprietà migliorate rispetto a mavorixafor, potenzialmente in grado di offrire opportunità nei disturbi CXCR4-dipendenti e nelle immunodeficienze primarie, e X4P-002, un antagonista CXCR4 con un profilo di distribuzione e una capacità dimostrata di attraversare la barriera emato-encefalica.