Zynerba Pharmaceuticals, Inc. ha fornito aggiornamenti del programma per la sindrome dell'X fragile (FXS), il disturbo dello spettro autistico (ASD), la sindrome da delezione 22q11.2 (22q) e le encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE). Oltre al continuo sviluppo clinico di Zygel in FXS, la società prevede di concentrarsi sullo sviluppo di Zygel in ASD e 22q. Sulla base della ricerca della società e della prioritizzazione strategica, è stata presa la decisione di non andare avanti in DEE in questo momento. L'azienda continua ad aspettarsi risultati di punta da RECONNECT, uno studio confermativo di fase 3 di Zygel in pazienti con FXS, nella seconda metà del 2023. La società ha ricevuto un parere scientifico scritto dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) che fornisce chiarezza e indicazioni sui requisiti clinici e normativi per la presentazione di una domanda di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) nell'Unione europea (UE) per Zygel per il trattamento dei sintomi comportamentali associati a FXS. Sulla base del parere scientifico dell'EMA, la società ritiene che il completamento con successo dell'attuale programma di sviluppo per Zygel in FXS soddisferà i requisiti di una MAA nell'UE. Presentato i dati al Simposio Synchrony 2021 della Fondazione BRAIN che descrive come Zygel può fornire un beneficio terapeutico in FXS attraverso i suoi effetti sul sistema endocannabinoide. La presentazione comprendeva i risultati dello studio di fase 3 CONNECT-FX che dimostravano che Zygel era superiore al placebo in analisi multiple nei gruppi di pazienti con metilazione =90% o metilazione completa (100%) del loro gene FMR1. I dati hanno anche mostrato che nello studio di estensione in etichetta aperta in corso, Zygel ha continuato ad essere ben tollerato, senza segnalazioni di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, ECG o laboratori (compresa la funzione epatica) con una durata mediana del trattamento di 21 mesi. L'azienda prevede di far avanzare il suo programma in ASD con due studi di fase 3, il primo dei quali dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2022. L'azienda sta finalizzando il protocollo dello studio di Fase 3 e presenterà una domanda di Investigational New Drug alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) prima di iniziare il programma pivotal. Le precedenti discussioni con la FDA includevano l'accordo sull'utilizzo della subscala di irritabilità della Aberrant Behavior Checklist Community (ABC-C) come endpoint primario per sostenere un'indicazione per il trattamento dell'irritabilità nell'ASD. Questo è lo stesso endpoint primario utilizzato negli studi pivotal per i due trattamenti esistenti approvati dalla FDA per l'ASD.