Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Sanofi hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato per la Revisione Prioritaria la Richiesta di Licenza Biologica Integrativa (sBLA) per Dupixent® (dupilumab) come trattamento aggiuntivo di mantenimento per gli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni con rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP) non adeguatamente controllata. La data di azione prevista per la decisione dell'FDA è il 15 settembre 2024. Dupixent è attualmente approvato come trattamento aggiuntivo di mantenimento per gli adulti con CRSwNP la cui malattia non è adeguatamente controllata.

L'sBLA negli adolescenti è supportato da un'estrapolazione dei dati di efficacia di due studi pivotali positivi (SINUS-24 e SINUS-52) negli adulti con CRSwNP. Questi studi hanno dimostrato che Dupixent ha migliorato significativamente la gravità della congestione/ostruzione nasale, le dimensioni dei polipi nasali e l'olfatto, riducendo anche la necessità di corticosteroidi sistemici o di interventi chirurgici, a 24 settimane rispetto al placebo. La sBLA è stata supportata anche dai dati di sicurezza di Dupixent nelle indicazioni attualmente approvate per gli adolescenti.

I risultati di sicurezza in SINUS-24 e SINUS-52 sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di Dupixent nelle sue indicazioni approvate. Gli eventi avversi più comunemente osservati con Dupixent (=3%) rispetto al placebo in SINUS-24 e SINUS-52 (pool di sicurezza di 24 settimane) sono stati reazioni al sito di iniezione e artralgia. La Revisione Prioritaria viene concessa alle richieste di approvazione di terapie che hanno il potenziale di fornire miglioramenti significativi nel trattamento, nella diagnosi o nella prevenzione di condizioni gravi.

Il potenziale uso di Dupixent negli adolescenti con CRSwNP non è stato completamente valutato da alcuna autorità regolatoria. La CRSwNP è una malattia cronica e ricorrente delle vie aeree superiori, causata in parte da un'infiammazione di tipo 2 che ostruisce i seni e i passaggi nasali. Può causare difficoltà respiratorie, congestione e secrezione nasale, riduzione o perdita dell'olfatto e del gusto, pressione facciale, disturbi del sonno e riduzione generale della qualità di vita. Molti pazienti con CRSwNP presentano altre malattie infiammatorie di tipo 2, come l'asma, spesso più grave e difficile da trattare.

Queste malattie co-morbide possono portare a un aumento del rischio di attacchi d'asma, a un elevato carico di sintomi e a un sostanziale impatto negativo sulla qualità di vita correlata alla salute. Negli studi cardine Dupixent CRSwNP per adulti, il 59% dei pazienti aveva anche l'asma. Dupixent, che è stato inventato utilizzando la tecnologia proprietaria VelocImmune® di Regeneron, è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle vie dell'interleuchina-4 (IL-4) e dell'interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore.

Il programma di sviluppo di Dupixent ha mostrato un beneficio clinico significativo e una diminuzione dell'infiammazione di tipo 2 negli studi di Fase 3, stabilendo che l'IL-4 e l'IL-13 sono fattori chiave e centrali dell'infiammazione di tipo 2, che svolge un ruolo importante in molteplici malattie correlate e spesso co-morbide. Dupixent ha ricevuto approvazioni normative in oltre 60 Paesi in una o più indicazioni, tra cui alcuni pazienti con dermatite atopica, asma, CRSwNP, esofagite eosinofila (EoE), prurigo nodularis e orticaria cronica spontanea (CSU) in diverse popolazioni di età. Oltre 850.000 pazienti sono in trattamento con Dupixent a livello globale.