Sobi® ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha emesso un parere positivo, raccomandando l'approvazione di efanesoctocog alfa, per il trattamento e la prevenzione delle emorragie e la profilassi perioperatoria nell'emofilia A. Efanesoctocog alfa è una terapia sostitutiva del fattore VIII, una volta alla settimana e ad alto mantenimento, per pazienti di tutte le età e di qualsiasi gravità della malattia. Efanesoctocog alfa fornisce ai bambini, agli adolescenti e agli adulti livelli di attività del fattore VIII da normali a quasi normali (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con un dosaggio una volta alla settimana, raggiungendo livelli minimi del 15% negli adulti e negli adolescenti al 7° giorno. Ciò comporta una protezione dalle emorragie significativamente migliore rispetto alla profilassi con fattore VIII esistente. Il parere positivo del CHMP sarà ora sottoposto alla Commissione Europea per una decisione di autorizzazione all'immissione in commercio.

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati degli studi pivotali di fase 3: XTEND-1 negli adulti e negli adolescenti e XTEND-Kids nei bambini, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di efanesoctocog alfa. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana (50 UI/kg) ha fornito una significativa protezione dalle emorragie (ABR medio < 1 e 80-88% dei pazienti liberi da emorragie spontanee) nelle persone con emofilia A grave di qualsiasi età. I dati hanno anche mostrato un miglioramento sostanziale della salute articolare, della salute fisica, del dolore e della qualità di vita complessiva, confrontando le misurazioni alla settimana 52 e al basale.1 Nel programma clinico di efanesoctocog alfa non sono stati osservati inibitori del fattore VIII.

Efanesoctocog alfa è stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nel febbraio 2023 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. In precedenza, la FDA aveva concesso a efanesoctocog alfa la designazione di Breakthrough Therapy nel maggio 2022, prima terapia a base di fattore VIII a ricevere questa designazione, la designazione Fast Track nel febbraio 2021 e la designazione di farmaco orfano nel 2017.