Taysha Gene Therapies, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) a TSHA-102, una terapia di trasferimento genico AAV9 autocomplementare somministrata per via intratecale, in valutazione clinica per la sindrome di Rett. La designazione RMAT è stata concessa in seguito alla revisione da parte dell'FDA dei dati clinici che sostengono il potenziale di TSHA-102 nel rispondere all'esigenza medica insoddisfatta dei pazienti con la sindrome di Rett. La designazione RMAT è stata concepita per accelerare lo sviluppo e la revisione delle terapie di medicina rigenerativa.

Una terapia di medicina rigenerativa è idonea per la designazione RMAT se è destinata a trattare, modificare, invertire o curare una condizione grave e le prove cliniche preliminari indicano che la terapia ha il potenziale per affrontare i bisogni medici non soddisfatti per tale condizione. Le aziende sponsor che ricevono la designazione RMAT possono beneficiare di maggiori interazioni con l'FDA, coinvolgendo i dirigenti, con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo del farmaco. La designazione RMAT fa seguito alla revisione da parte dell'FDA dei dati di sicurezza ed efficacia disponibili sui primi tre pazienti con sindrome di Rett a cui è stata somministrata la dose bassa di TSHA-102 (5,7x1014 vg totali) nell'ambito dello studio REVEAL Fase 1/2 per adolescenti e adulti e dello studio REVEAL Fase 1/2 pediatrico.

TSHA-102 è in fase di valutazione nello studio REVEAL Fase 1/2 per adolescenti e adulti, in corso in Canada e negli Stati Uniti, e nello studio REVEAL Fase 1/2 pediatrico, in corso negli Stati Uniti e autorizzato nel Regno Unito.