Eiger BioPharmaceuticals, Inc. e il partner, AnGes, Inc. ricevono l'approvazione per Zokinvy (Lonafarnib) per la Sindrome di Progeria di Hutchinson-Gilford e le Laminopatie Progeroidi da deficit di elaborazione in Giappone
18 gennaio 2024 alle 23:49
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Eiger BioPharmaceuticals, Inc. ha annunciato di aver ricevuto dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare, insieme al suo partner AnGes, Inc., l'approvazione alla commercializzazione di Zokinvy (lonafarnib), un trattamento per la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford (HGPS) e per la laminopatia progeroide con deficit di elaborazione (PDPL). Conosciute collettivamente come progeria, la HGPS e la PL sono malattie pediatriche devastanti, ultra-rare e fatali, che causano un invecchiamento drammaticamente accelerato e una morte prematura. La principale causa di morte è l'infarto o l'ictus dovuto al grave indurimento delle arterie.
L'approvazione si è basata sui risultati positivi di due studi clinici cardine che hanno dimostrato che Zokinvy, un agente orale modificante la malattia che ha come obiettivo la causa della progeria, ha ridotto il rischio di morte nei bambini del 72% e ha prolungato la vita di una media di 4,3 anni (p < 0,0001) nei bambini e nei giovani adulti con HGPS.
Eiger BioPharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale, focalizzata sullo sviluppo di terapie per il virus dell'epatite delta (HDV) e altre gravi malattie. La sua piattaforma per l'HDV comprende lonafarnib, un inibitore orale della farnesilazione che mira a un processo critico dell'ospite coinvolto nella replicazione virale. Il suo portafoglio comprende anche avexitide, un antagonista GLP-1 ben caratterizzato, come trattamento mirato per due malattie metaboliche con elevate esigenze mediche insoddisfatte. L'avexitide è un antagonista del GLP-1 per il trattamento dell'ipoglicemia post-bariatrica (PBH) e dell'iperinsulinismo congenito (HI). I suoi candidati prodotti clinici includono Lonafarnib (LNF) per l'HDV, Peginterferone Lambda (lambda) per l'HDV, Terapia combinata per l'HDV, Peginterferone Lambda (lambda) per COVID-19, Avexitide per l'iperinsulinismo congenito (HI) e Avexitide per l'ipoglicemia post-bariatrica (PBH). LNF è un inibitore della farnesilazione, biodisponibile per via orale, che ha completato uno studio clinico di Fase 3 per l'infezione da HDV.
Eiger BioPharmaceuticals, Inc. e il partner, AnGes, Inc. ricevono l'approvazione per Zokinvy (Lonafarnib) per la Sindrome di Progeria di Hutchinson-Gilford e le Laminopatie Progeroidi da deficit di elaborazione in Giappone