Intellia Therapeutics, Inc. annuncia la somministrazione del primo paziente nello studio di Fase 3 MAGNITUDE di NTLA-2001 come trattamento monodose basato su CRISPR per l'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia
18 marzo 2024 alle 12:30
Condividi
Intellia Therapeutics, Inc. ha annunciato la somministrazione del primo paziente nello studio globale pivotal di Fase 3 MAGNITUDE di NTLA-2001. NTLA-2001 è una terapia sperimentale in vivo basata su CRISPR, progettata come trattamento a dose singola per inattivare il gene TTR e quindi impedire la produzione della proteina TTR per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR). Lo studio MAGNITUDE sta valutando l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 nei pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.
Lo studio clinico di Fase 3 MAGNITUDE è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 in circa 765 pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). L'endpoint primario dello studio è un endpoint composito di mortalità ed eventi cardiovascolari (CV) correlati. I pazienti adulti con ATTR-CM ereditaria o di tipo selvaggio saranno randomizzati 2:1 a ricevere una singola infusione di 55 mg di NTLA-2001 o placebo.
Intellia Therapeutics, Inc. è un'azienda di editing del genoma in fase clinica, che si concentra sullo sviluppo di terapie curative utilizzando la tecnologia Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 è una tecnologia per l'editing del genoma, il processo di alterazione di sequenze selezionate di acido desossiribonucleico genomico. L'azienda si concentra sullo sfruttamento della sua piattaforma modulare per far progredire le terapie in vivo ed ex vivo per le malattie con un elevato bisogno insoddisfatto. Il suo candidato principale in vivo, NTLA-2001, per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR), e NTLA-2002 per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) sono i primi candidati terapeutici basati su CRISPR/Cas9 da somministrare per via sistemica, tramite infusione endovenosa (IV), per l'editing di precisione di un gene in un tessuto bersaglio nell'uomo. Sta anche sviluppando applicazioni ex vivo per affrontare l'immuno-oncologia e le malattie autoimmuni.
Intellia Therapeutics, Inc. annuncia la somministrazione del primo paziente nello studio di Fase 3 MAGNITUDE di NTLA-2001 come trattamento monodose basato su CRISPR per l'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia