Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato la decisione di terminare lo sviluppo di BIIB105 (ION541), un oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sulla base dei risultati topline dello studio di Fase 1/2 ALSpire. BIIB105 è stato progettato per ridurre l'espressione della proteina atassina-2 (ATXN2) e ha dimostrato riduzioni statisticamente significative della proteina ATXN2 nel liquido cerebrospinale (CSF) durante lo studio. Tuttavia, nel periodo di 6 mesi controllato con placebo, il trattamento con BIIB105 non ha comportato una riduzione dei livelli della catena leggera del neurofilamento plasmatico (NfL), un marcatore della neurodegenerazione e del danno neuronale.

Inoltre, BIIB105 non ha dimostrato un impatto sulle misure di esito clinico di funzionalità, respirazione e forza. Lo studio di Fase 1/2 è stato uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose crescente, per valutare BIIB105 somministrato per via intratecale ad adulti (n=99) con SLA. I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere BIIB105 o placebo (rapporto 3:1 o 2:1) per 3-6 mesi.

I partecipanti che hanno completato il periodo controllato con placebo hanno potuto iscriversi all'estensione in aperto. Durante la parte dello studio di 6 mesi controllata con placebo, gli eventi avversi (AE) più comuni nei partecipanti trattati con BIIB105 sono stati il dolore procedurale, il mal di testa e la caduta. Gli AE che hanno portato all'interruzione dello studio sono stati maggiori nel gruppo BIIB105 (8,3%) rispetto al gruppo placebo (3,6%).

Le analisi dei dati dello studio sono in corso per approfondire la comprensione del processo patologico sottostante e degli effetti di BIIB105. Le aziende presenteranno i dati della Fase 1/2 di BIIB105 al prossimo meeting dell'European Network to Cure ALS (ENCALS) che si terrà a Stoccolma, in Svezia, a giugno.