Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che i dati dello studio di Fase 3 MARCH-PFIC, che valuta LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale nei pazienti con PFIC, sono stati pubblicati su The Lancet Gastroenterology and Hepatology. Lo studio MARCH-PFIC è stato il più grande studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo in pazienti con PFIC, confermando l'efficacia e la sicurezza di LIVMARLI, un inibitore IBAT, in un'ampia gamma genetica di tipi di PFIC. Le principali analisi di efficacia sono state eseguite in due gruppi, che comprendevano la coorte con deficit di BSEP (BSEP o PFIC2) e la coorte All-PFIC, che includeva pazienti con deficit di BSEP (PFIC2), FIC1 (PFIC1), MDR3 (PFIC3), TJP2 (PFIC4) o MYO5B.

Lo studio ha raggiunto sia l'endpoint primario di efficacia (variazione media del punteggio di gravità del prurito tra il basale e le ultime 12 settimane di trattamento [settimane 15-26]) sia l'endpoint secondario chiave (variazione media della concentrazione di acidi biliari totali nel siero tra il basale e la media delle settimane 18, 22 e 26), con miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi osservati alla Settimana 2 e sostenuti per tutto lo studio di 26 settimane nei partecipanti trattati con LIVMARLI, sia nella coorte BSEP che in quella All-PFIC. Sono stati osservati anche miglioramenti nelle concentrazioni di bilirubina, nella crescita e nei disturbi del sonno con LIVMARLI rispetto al placebo. Non ci sono stati nuovi segnali di sicurezza per LIVMARLI durante i periodi di trattamento e l'evento avverso più comune è stato la diarrea, per lo più lieve e transitoria.

Lo studio di Fase 3 MARCH presenta il set di dati più ampio e completo che dimostra il beneficio terapeutico di un inibitore IBAT in un'ampia gamma di tipi di PFIC, compresi alcuni che non sono stati studiati in precedenza. Oltre ai benefici clinici osservati, LIVMARLI ha migliorato in modo significativo gli acidi biliari e la bilirubina nel siero, entrambi noti per essere predittivi della sopravvivenza senza trapianto. LIVMARLI rappresenta un'opzione farmacologica non chirurgica per migliorare gli esiti dei pazienti con PFIC.