ClearPoint Neuro, Inc. si congratula con il suo partner PTC Therapeutics per il completamento della presentazione del BLA alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l'approvazione di Upstaza?(eladocagene exuparvovec), un trattamento sperimentale per il deficit di AADC. Se approvato, Upstaza? diventerebbe la prima terapia per il trattamento del deficit di AADC negli Stati Uniti.

La carenza di AADC è una malattia genetica rara e fatale, che in genere causa gravi disabilità e sofferenze fin dai primi mesi di vita, con ripercussioni su ogni aspetto della vita, fisico, mentale e comportamentale. La sofferenza dei bambini con deficit di AADC può essere esacerbata da episodi di crisi epilettiche angoscianti, simili a crisi oculogire, che causano il sollevamento degli occhi dalla testa, vomito frequente, problemi comportamentali e difficoltà a dormire.

La vita dei bambini colpiti è gravemente compromessa e abbreviata. Spesso sono necessari anche una terapia fisica, occupazionale e logopedica continua e interventi, compreso l'intervento chirurgico, per gestire complicazioni potenzialmente letali come infezioni, gravi problemi di alimentazione e di respirazione. Con oltre 7.000 cannule vendute fino ad oggi, SmartFlow è l'unico dispositivo co-etichettato ad aver ottenuto l'approvazione di un'agenzia regolatoria per la somministrazione di una terapia genica approvata al cervello. La cannula viene utilizzata da molti degli oltre 50 partner farmaceutici, accademici e biotecnologici di ClearPoint Neuro per bypassare la barriera emato-encefalica e somministrare terapie alle regioni di interesse, utilizzando la Convection Enhanced Delivery (CED) sotto guida di immagine diretta.

La cannula SmartFlow ha ottenuto l'autorizzazione 510(k) dalla FDA per l'uso negli Stati Uniti per l'aspirazione del liquido cerebrospinale o l'iniezione del farmaco chemioterapico Citarabina nei ventricoli. Ha anche ottenuto il marchio CE per la somministrazione di fluidi approvati nel cervello e per l'aspirazione del liquido cerebrospinale, e ha ottenuto l'autorizzazione all'uso clinico in Israele e in Brasile. SmartFlow viene utilizzato in studi clinici e preclinici approvati per varie ricerche e sperimentazioni farmacologiche.