Adverum Biotechnologies, Inc. ha annunciato i dati preliminari di sicurezza ed efficacia dello studio LUNA di Fase 2 in corso nei pazienti con degenerazione maculare senile umida (AMD). Questi dati saranno presentati dal Dr. Arshad Khanani al 47° Meeting annuale della Macula Society. La presentazione, intitolata "Terapia genica intravitreale con ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età: Risultati preliminari dello studio LUNA di fase 2" è previsto per le ore 10:56 ET.

Risultati visivi (BCVA) e anatomici (CST): L'acuità visiva è stata mantenuta a entrambi i livelli di dose - variazione media della BCVA dal basale all'ultima visita (95% CI): 2E11: -1.7 (-4.5, 1.2); 6E10: +0.5 (-2.2, 3.3); Gli endpoint anatomici sono stati mantenuti a entrambi i livelli di dose - variazione media della CST (mm) dal basale all'ultima visita; 2E11: -16.4 (-31.5, -1.3); 6E10: -7.9 (-30.9, 15.0).0); in un'analisi di sottogruppo di pazienti con CST più elevata al basale, è stata dimostrata una maggiore riduzione della CST, indicando il solido potenziale di efficacia della terapia genica Ixo-vec; Sicurezza; i dati preliminari suggeriscono che l'ottimizzazione della profilassi corticosteroidea sia alla dose 2E11 che alla dose 6E10 sembra determinare un miglioramento dei profili infiammatori in LUNA rispetto ai risultati dello studio OPTIC. Ixo-vec è stato generalmente ben tollerato e, quando presente, l'infiammazione intraoculare ha risposto ai corticosteroidi locali. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati a Ixo-vec.

L'analisi intermedia di LUNA a 26 settimane è prevista per la metà del 2024; proseguono le interazioni normative formali e informali di FDA ed EMA; l'inizio dello studio di Fase 3 è previsto per il primo semestre del 25° anno.