Società BridgeBio Pharma, Inc.

BridgeBio Pharma, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda si concentra sulla scoperta, la creazione, la sperimentazione e la consegna di farmaci trasformativi per trattare i pazienti che soffrono di malattie genetiche e di tumori con chiari fattori genetici. La pipeline di programmi di sviluppo dell'Azienda spazia dalla scienza iniziale agli studi clinici avanzati, che includono Acoramidis (AG10), una piccola molecola di prossima generazione che stabilizza la transtiretina (TTR) quasi completa, per il trattamento dell'amiloidosi TTR (ATTR); infigratinib a basso dosaggio, un inibitore selettivo orale della tirosin-chinasi (TKI) FGFR1-3, come opzione di trattamento per i bambini con acondroplasia; Encaleret, una piccola molecola antagonista del recettore del calcio sensibile (CaSR) per il trattamento dell'ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1 (ADH1), e BBP-418, una terapia sperimentale di integrazione del substrato, somministrata per via orale, che la Società sta sviluppando per il trattamento della LGMD2I, nota anche come LGMDR9.

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