Clinigen prende atto dei risultati dello studio MIROCALS che studia la Proleukin® a basso dosaggio (Aldesleukin) nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.

Clinigen Limited ha annunciato i risultati di prima linea di MIROCALS (Modifying Immune Response & OutComes in Amyotrophic Lateral Sclerosis), uno studio di fase 2b randomizzato e controllato con placebo, che studia l'efficacia e la sicurezza dell'interleuchina-2 a basso dosaggio (ld IL-2) per controllare la neuro-infiammazione nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) di nuova diagnosi. Lo studio MIROCALS, condotto su 220 pazienti di 17 cliniche nel Regno Unito e in Francia, in collaborazione con otto gruppi di ricerca leader nel Regno Unito, in Francia, in Italia e in Svezia, ha studiato se l'IL-2 a basso dosaggio può modificare gli aspetti dell'infiammazione neurologica, che si ritiene svolga un ruolo centrale nella progressione della malattia della SLA. Il Dr. Gilbert Bensimon ha presentato i risultati top-line al Simposio Internazionale sulla SLA/Malattie del Neurone Motorio.

L'analisi non aggiustata dell'endpoint primario ha mostrato una riduzione del 19% del rischio di morte nei pazienti trattati con IL2 rispetto al placebo, che non era statisticamente significativa. Tuttavia, l'analisi aggiustata per un biomarcatore principale prespecificato, la catena pesante del neurofilamento fosforilata nel liquido cerebrospinale (CSF-pNFH), ha dimostrato una diminuzione statisticamente significativa (73%) del rischio di morte per il gruppo IL2 durante il periodo di sperimentazione di 21 mesi. L'interazione con i livelli di CSF-pNFH è risultata selettiva.

L'interazione sulla sopravvivenza non era presente nei pazienti con CSF-pNFH elevato (21% dei partecipanti allo studio), che corrispondevano a una malattia aggressiva e in rapida progressione. Tuttavia, i pazienti con livelli di CSF-pNFH da bassi a moderati (79% dei partecipanti allo studio), che corrispondono a una progressione della malattia meno aggressiva, hanno dimostrato una diminuzione significativa del rischio di morte (43%) per il gruppo IL2. Allo stesso modo, è stato riscontrato un rallentamento del declino dell'ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale u Revised, una metrica chiave della capacità funzionale nei pazienti con SLA) nel gruppo IL2 di pazienti con bassi livelli di CSF-pNFH (circa il 70% dei partecipanti allo studio).

Il trattamento è stato ben tollerato, con eventi avversi registrati come per lo più da lievi a moderati, che si sono verificati in entrambi i bracci di trattamento attivo e placebo.