Foresee Pharmaceuticals ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio di registrazione di Fase 3 Casppian. Lo studio Casppian di Fase 3 è un trial clinico multicentrico in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di leuprolide (FP-001) a rilascio controllato da 42 mg in pazienti con pubertà precoce centrale (Gonadotropina-dipendente) (CPP). La durata dello studio è di 48 settimane.

L'endpoint primario dello studio è la percentuale di pazienti con una concentrazione di LH nel siero < 4 mIU/mL 30 minuti dopo un test di stimolazione con agonista GnRH alla 24esima settimana. Leuprolide (FP-001) 42 mg sarà considerato efficace per il trattamento dei bambini con CPP se = 80% dei pazienti presenta una soppressione dell'LH < 4 mIU/mL alla Settimana 24. Lo studio Casppian verificherà anche gli endpoint secondari chiave, come i cambiamenti dell'età ossea, del tasso di crescita e dei segni fisici della pubertà valutati in base agli stadi di Tanner dal basale alla fine dello studio, a 48 settimane, che la FDA ha accettato.

La CPP dipendente dal GnRH è una condizione che causa uno sviluppo sessuale precoce nelle ragazze e nei ragazzi, in quanto il loro "asse ipotalamo - ipofisi - gonadi" si attiva prematuramente, facendo sì che i bambini entrino precocemente nella pubertà, tra i 2 anni e i 9 anni di età. I pazienti affetti da CPP rischiano di avere una statura significativamente bassa da adulti, oltre a problemi sociali, psicologici ed emotivi, tra cui una minore autostima, stress, ansia e depressione, che possono avere un impatto negativo sulla loro qualità di vita. Secondo il sito web del NORD (National Organization for Rare Disorders), la CPP si verifica in 1 bambino su 5.000-10.000.

Si stima che circa l'80%-90% dei casi di CPP siano idiopatici, soprattutto nelle femmine, con un rapporto femmine-maschi di circa 20:1.