Ocular Therapeutix, Inc. ha annunciato risultati topline positivi dello studio di Fase 1 HELIOS, che valuta AXPAXLI rispetto a un controllo sham in pazienti con retinopatia diabetica non proliferativa da moderatamente grave a grave (?NPDR?, NCT05695417) senza edema maculare diabetico (DME). Ocular prevede di presentare i risultati dello studio in occasione di un prossimo meeting. Riassunto dei risultati topline della Fase 1 HELIOS: Sicurezza: AXPAXLI è stato generalmente ben tollerato e non è stata osservata alcuna infiammazione, compresa l'incidenza di irite, vitrite o vasculite Risultati di efficacia: 6 dei 13 (46,2%) pazienti del gruppo AXPAXLI hanno registrato un miglioramento di 1 o 2 fasi nella Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS) a 40 settimane, con 2 dei 6 che hanno avuto un miglioramento di 2 fasi.

Nessun paziente del gruppo di controllo ha mostrato un miglioramento di 1 o 2 fasi allo stesso punto temporale. Nessun paziente del gruppo AXPAXLI ha registrato un peggioramento della DRSS. 1 su 8 (12,5%) nel gruppo di controllo ha registrato un peggioramento del DRSS a 40 settimane.

Durata dell'effetto: Una singola iniezione di AXPAXLI ha fornito un miglioramento duraturo del DRSS fino a 40 settimane Farmaci di salvataggio: Nessun paziente in nessuno dei due bracci ha ricevuto farmaci di salvataggio Prossime tappe: I risultati positivi di HELIOS supportano la decisione di passare direttamente a uno studio di Fase 3 con AXPAXLI nei pazienti con NPDR, in attesa delle discussioni con la FDA: Ocular prevede di presentare i risultati principali dello studio HELIOS in occasione di un prossimo incontro.