Ocular Therapeutix, Inc. ha annunciato dati positivi di Fase 2 per PAXTRAVA (impianto intracamerale di travoprost o OTX-TIC) nei pazienti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare (riportati insieme come "glaucoma", di seguito). I dati saranno presentati da Mark Gallardo, MD, durante il Meeting annuale della Società Americana di Chirurgia della Cataratta e Refrattiva (ASCRS) del 2024. Sintesi dei dati e dei risultati: Efficacia: L'impianto singolo di PAXTRAVA 26 µg ha dimostrato un controllo costante della PIO fino a 6 mesi: Sono stati osservati cambiamenti statisticamente significativi della PIO rispetto al basale per ogni singola misurazione media diurna alla Settimana 2 (M0.5), alla Settimana 6 (M1.5) e alla Settimana 12 (M3), nonché ai Mesi 4.5 e 6 (p <0.0001).0001), anche se non è stato prespecificato alcun test statistico formale; riduzione media della PIO clinicamente significativa di ~24-30% rispetto al basale, osservata nell'arco di sei mesi e la maggioranza (81,3%) degli occhi trattati non ha richiesto un'ulteriore terapia per abbassare la PIO nell'arco di 6 mesi, il che indica effetti sostenuti e costanti del trattamento. Sicurezza: PAXTRAVA 26 µg è stato generalmente ben tollerato: Non è stato osservato alcun impatto sull'endotelio corneale a 6 mesi dopo una singola somministrazione; la maggior parte degli eventi avversi (AEs) sono stati di gravità lieve e generalmente risolti con un trattamento medico topico.

La maggior parte degli AE oculari entro 3 giorni è stata ritenuta dagli sperimentatori correlata alla procedura di iniezione. Gli AE post-iniezione osservati (>3 giorni dopo la procedura di iniezione) erano coerenti con l'etichetta di travoprost. Un impianto ha richiesto la rimozione (classificato come evento avverso grave), molto probabilmente a causa di un'infezione batterica peri-impianto, secondo gli sperimentatori e il consistente bio-riassorbimento dell'impianto, unito all'effetto duraturo osservato nello studio, suggerisce che sarebbe possibile un nuovo dosaggio, senza il rischio di impilare gli impianti.

La presentazione completa (Impianto intracamerale di Travoprost per il glaucoma ad angolo aperto o l'ipertensione oculare: Risultati di uno studio clinico di Fase 2) sarà disponibile nella sezione Presentazioni scientifiche e mediche del sito web dell'Azienda dedicato agli investitori. Panoramica dello studio di fase 2: Lo studio di Fase 2 di PAXTRAVA è stato progettato come uno studio randomizzato, a gruppi paralleli, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di PAXTRAVA in soggetti con glaucoma ad angolo aperto (?OAG?) o ipertensione oculare (?OHT?) e riportati insieme come "glaucoma", come sopra. Dopo un wash-out farmacologico standard, i pazienti sono stati randomizzati 1:1:1 in uno dei tre gruppi di dosaggio (5 µg o 26 µg di PAXTRAVA o DURYSTA® (impianto di bimatoprost)), dosati nell'occhio di studio?

e seguiti per valutazioni frequenti fino al punto di analisi di sei mesi. A causa degli aumenti della PIO osservati in sette dei 16 soggetti arruolati nel braccio PAXTRAVA 5 µg dello studio, l'Azienda ha chiuso l'arruolamento in questo braccio e ha continuato con i bracci PAXTRAVA 26 µg e DURYSTA dello studio. I dati di sicurezza ed efficacia presentati all'ASCRS e riportati in questo comunicato stampa si basano quindi sul gruppo di dosaggio da 26 µg.

I soggetti arruolati avevano un'età media di 65 anni ed erano stati trattati in precedenza con una media di circa 1,2 agenti che abbassavano la PIO prima dell'ingresso nello studio. I gruppi di trattamento erano ben bilanciati per quanto riguarda i dati demografici chiave e le caratteristiche basali. Gli endpoint primari di efficacia includevano la misurazione delle variazioni della pressione intraoculare (IOP) in tre misurazioni diurne (8.00, 10.00 e 16.00) alle settimane 2, 6, 12 e gli endpoint secondari includevano le misurazioni in tutte le altre visite, comprese quelle a 4,5 e 6 mesi.

Il protocollo dello studio clinico o il piano di analisi statistica non prevedevano alcun test statistico formale. Altre valutazioni includevano la valutazione della necessità di una terapia aggiuntiva per abbassare la PIO, i cambiamenti nella conta endoteliale e nello spessore corneale centrale, nonché una valutazione della sicurezza per il periodo. Riassunto delle prossime tappe: Cercare un incontro di fine Fase 2 con la FDA per finalizzare i piani di sviluppo per gli studi di Fase 3 di PAXTRAVA e passare a un iniettore commerciale di nuova generazione che faciliti l'inizio della terapia.