Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Mammoth Biosciences, Inc. hanno annunciato una collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie di editing genico in vivo basate su CRISPR per diversi tessuti e tipi di cellule. Regeneron sta sviluppando vettori virali adeno-associati (AAV) che utilizzano il targeting basato sugli anticorpi per migliorare la consegna dei payload di medicina genetica a tessuti e tipi di cellule specifici. Mammut sta sviluppando nuove nucleasi ultracompatte e sistemi di editing genico associati, con una varietà di funzionalità di editing in dimensioni significativamente più piccole rispetto ad altri sistemi basati su CRISPR, comprese le nucleasi Cas9 di prima generazione.

Sfruttando l'esperienza di Regeneron nell'ingegneria AAV e degli anticorpi e l'esperienza di Mammut nei sistemi di editing genico ultracompatti, i team cercheranno di creare farmaci modificanti la malattia che possano essere somministrati a tessuti diversi dal fegato, a cui la maggior parte dei trattamenti di editing genico è attualmente limitata. In base ai termini dell'accordo, Mammoth riceverà 100 milioni di dollari, compresi 95 milioni di dollari di investimento azionario alla firma e un pagamento anticipato, e potrà ricevere fino a 370 milioni di dollari per obiettivo in pagamenti di milestone di sviluppo, regolatorie e commerciali, e tassi di royalty che vanno da una cifra alla metà della decina sulle future vendite nette di tutti i prodotti della collaborazione. Inoltre, Mammut ha il diritto di optare per il cofinanziamento e la condivisione dei profitti della maggior parte dei programmi di collaborazione, invece di ricevere pietre miliari e royalties.

In cambio, per un periodo di cinque anni e mezzo, Regeneron otterrà un ampio accesso alle tecnologie di editing di Mammoth, ad eccezione di alcuni obiettivi esclusi, con l'opzione di estendere tale accesso per altri due anni, previo pagamento di una tassa di estensione della ricerca. Le parti selezioneranno e ricercheranno congiuntamente gli obiettivi della collaborazione, e poi Regeneron guiderà lo sviluppo e la commercializzazione.