Chimeric Therapeutics ha annunciato l'attivazione di uno studio clinico di Fase 1B in pazienti con glioblastoma multiforme (GBM) ricorrente e/o progressivo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di CHM 1101, la prima terapia cellulare CLTX CAR T dell'azienda. La sperimentazione è ora aperta all'arruolamento presso il Sarah Cannon Transplant & Cellular Therapy Program del St. David's South Austin Medical Center di Austin, Texas.

Questo studio di Fase 1B, condotto in base a un IND statunitense, è un trial clinico in due parti, progettato per determinare la dose e il programma di somministrazione raccomandati per la Fase 2. La parte A dello studio arruolerà 3-6 pazienti alla dose più alta testata nello studio clinico in corso presso il City of Hope Cancer Centre. Alla fine del 2023, Chimeric valuterà la sicurezza clinica e l'attività del programma clinico CHM 1101.

Sulla base di una revisione favorevole dei risultati di tale valutazione, verrà aperta la Parte B dello studio, una coorte di espansione della dose, per arruolare altri 12-26 pazienti. Una volta completata con successo la coorte di espansione della dose della Parte B, l'Azienda intende progettare e avviare uno studio di registrazione, in collaborazione con il feedback normativo globale. CHM 1101 (CLTX CAR T) è una terapia CAR T di prima classe che ha il potenziale di rispondere all'elevata esigenza medica insoddisfatta dei pazienti con glioblastoma ricorrente o progressivo.

La ricerca per sviluppare la proprietà intellettuale di questa terapia cellulare CAR T si è svolta presso City of Hope. Le cellule CHM 1101 utilizzano in modo unico la clorotossina (CLTX), un componente peptidico del veleno di scorpione, come componente di bersaglio tumorale del recettore antigenico chimerico (CAR). Le cellule T CAR CHM 1101 hanno dimostrato in modelli preclinici di legarsi in modo più ampio e specifico alle cellule di GBM rispetto ad altri domini di targeting, come EGFR, HER-2 o IL-13.

Nei modelli preclinici, le cellule CHM 1101 hanno anche dimostrato una potente attività antitumorale contro il glioblastoma, pur non mostrando alcun riconoscimento off-tumor di cellule e tessuti umani normali, indicando un profilo di sicurezza ed efficacia potenzialmente ottimale. CHM 1101 è attualmente studiato in uno studio clinico di Fase 1B nel glioblastoma ricorrente/progressivo. Sono stati presentati i primi dati positivi dello studio di Fase 1A, avviato dagli sperimentatori, sui pazienti trattati nei primi due livelli di dose dello studio.