Gamida Cell Ltd. ha annunciato che il primo paziente ha ricevuto un trapianto di cellule staminali con Omisirge (omidubicel-onlv). Omisirge è stato approvato dalla FDA statunitense nell'aprile 2023 per l'uso in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con neoplasie ematologiche, per i quali è previsto il trapianto di sangue del cordone ombelicale dopo il condizionamento mieloablativo, per ridurre il tempo di recupero dei neutrofili e l'incidenza di infezioni. Gamida Cell ha già superato i suoi obiettivi di lancio per il 2023, con 15 centri di trapianto imbarcati in tutti gli Stati Uniti e una copertura confermata con payer che coprono il 90% delle vite commerciali.

Gamida Cell è attivamente impegnata con oltre il 90% dei 70 principali centri di trapianto, che effettuano circa l'80% dei trapianti. Un numero crescente di pazienti viene arruolato in Gamida Cell Assist®, che segnala l'intenzione del trapiantatore di utilizzare Omisirge come fonte di donazione. Ogni anno negli Stati Uniti vengono eseguiti circa 8.000 trapianti di cellule staminali in pazienti con neoplasie ematologiche e si stima che altri 1.700 pazienti siano idonei al trapianto ma non riescano a trovare un donatore.

La capacità di trovare un donatore è storicamente più difficile per le popolazioni razziali ed etnicamente diverse rispetto ai pazienti bianchi. Le analisi di mercato di Gamida Cell indicano che Omisirge ha la capacità di conquistare circa il 20% della quota di mercato dei trapianti di cellule staminali allogeniche entro il 2028. Indicazione di Omisirge: Omisirge è una terapia a base di cellule progenitrici ematopoietiche allogeniche modificate con nicotinamide, derivate dal sangue del cordone ombelicale, indicata per l'uso negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con neoplasie ematologiche, per i quali è previsto il trapianto di sangue del cordone ombelicale dopo condizionamento mieloablativo, al fine di ridurre il tempo di recupero dei neutrofili e l'incidenza di infezioni.

Informazioni importanti sulla sicurezza di Omisirge. Attenzione: Reazioni da infusione, malattia del trapianto contro l'ospite, sindrome da innesto e fallimento del trapianto: Le reazioni all'infusione possono essere fatali. Monitorare i pazienti durante l'infusione e interrompere in caso di reazioni gravi.

L'uso è controindicato nei pazienti con allergia nota al dimetilsulfossido (DMSO), al destrano 40, alla gentamicina, all'albumina di siero umano o al materiale bovino. La malattia del trapianto contro l'ospite può essere fatale. La somministrazione di una terapia immunosoppressiva può ridurre il rischio di GvHD.

La sindrome da innesto può essere fatale. Trattare tempestivamente la sindrome da innesto con corticosteroidi. Il fallimento del trapianto può essere fatale.

Monitorare i pazienti per verificare l'evidenza di laboratorio del recupero ematopoietico. Controindicazioni: OMISIRGE è controindicato nei pazienti con ipersensibilità nota al dimetilsulfossido (DMSO), al destrano 40, alla gentamicina, all'albumina di siero umano o ai prodotti bovini. Avvertenze e precauzioni: Reazioni di ipersensibilità: Con l'infusione di OMISIRGE possono verificarsi reazioni allergiche.

Le reazioni includono broncospasmo, respiro affannoso, angioedema, prurito e orticaria. Reazioni di ipersensibilità gravi, compresa l'anafilassi, possono essere dovute al DMSO, alla gentamicina residua, al destrano 40, all'albumina di siero umano (HSA) e al materiale bovino contenuto in OMISIRGE. OMISIRGE può contenere antibiotici residui se la donatrice di sangue del cordone ombelicale è stata esposta ad antibiotici nell'utero.

I pazienti con una storia di reazioni allergiche agli antibiotici devono essere monitorati per le reazioni allergiche dopo la somministrazione di OMISIRGE.