Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l'approvazione per l'espansione dell'etichetta di KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento di neonati di età inferiore a 1 mese con fibrosi cistica (FC) che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR): R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. Grazie agli accordi di accesso esistenti in Austria, Repubblica Ceca, Danimarca, Irlanda, Norvegia, Svezia e Paesi Bassi, i pazienti idonei avranno accesso all'indicazione estesa di KALYDECO® (ivacaftor) subito dopo l'approvazione regolamentare da parte della Commissione Europea. Vertex continuerà a lavorare con le autorità di rimborso in tutta l'Unione Europea per garantire l'accesso a tutti gli altri pazienti idonei.

Nel Regno Unito, in seguito all'approvazione dell'MHRA alla fine del 2023, e come risultato dell'accordo di rimborso esistente tra Vertex e il Servizio Sanitario Nazionale, i neonati idonei di età pari o superiore a 1 mese nel Regno Unito hanno accesso a questa indicazione estesa di KALYDECO® (ivacaftor).