Actinogen Medical Limited ha annunciato che il primo paziente è stato randomizzato e trattato nello studio clinico XanaMIA di fase 2b su pazienti con malattia di Alzheimer (AD) da lieve a moderata, positivi ai biomarcatori. Questo rappresenta il culmine della fase di allestimento del sito e dello screening della sperimentazione, quando è iniziato il pre-screening dei pazienti per livelli elevati del biomarcatore pTau nel sangue in più siti clinici. Lo studio XanaMIA è un disegno di studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo che arruolerà 220 partecipanti con AD da lieve a moderato e livelli elevati di pTau nel plasma.

Lo studio misura gli effetti di una dose giornaliera di Xanamem®? 10 mg al giorno rispetto al placebo sulla sicurezza e sulla sua capacità di preservare la cognizione e la funzione in un periodo di trattamento di 36 settimane. L'endpoint primario è una batteria di test cognitivi che comprende sette diverse valutazioni digitali (in precedenza, i benefici di Xanamem sulla cognizione sono stati osservati in tre studi separati controllati con placebo, compreso uno studio iniziale sull'AD).

Un endpoint secondario chiave è la scala Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB), una misura combinata cognitiva e funzionale convalidata, utilizzata dalla FDA e da molte aziende come endpoint primario o secondario per l'approvazione normativa. In precedenza, in un'analisi di pazienti positivi al biomarcatore con AD lieve trattati con Xanamem, sono stati osservati benefici clinicamente significativi sulla cognizione e sull'endpoint CDR-SB. Una serie di altri endpoint secondari include la scala Amsterdam Activity of Daily Living, che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane.

Sulla base dell'incoraggiante sicurezza e dell'attività clinica riscontrata in molteplici studi precedenti di Xanamem, e di una forte motivazione scientifica per la riduzione dei livelli di cortisolo cerebrale, l'azienda è fiduciosa che la sperimentazione confermerà risultati clinicamente e statisticamente significativi. Actinogen ha ottenuto il Passaporto dell'Innovazione del Regno Unito per Xanamem: Actinogen ha anche ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA) della sua richiesta di un Passaporto per l'Innovazione come parte dell'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) per Xanamem nel trattamento della malattia di Alzheimer. I vantaggi principali di questa approvazione includono: Punto di accesso all'ILAP, che mira ad accelerare il time to market; collegamento a un portafoglio di attività attraverso la creazione di un Profilo di Sviluppo Target (TDP) specifico per il prodotto, in collaborazione con l'MHRA; opportunità di un maggiore contributo normativo e di altre parti interessate, comprese le agenzie partner come l'MHRA e il National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

Lo studio sulla depressione di Fase 2a di XanaCIDD è uno studio proof-of-concept in doppio cieco, della durata di sei settimane, controllato con placebo e a gruppi paralleli, condotto su 160 pazienti. I pazienti sono randomizzati in modo uniforme a ricevere Xanamem 10 mg una volta al giorno o placebo, in alcuni casi in aggiunta alla terapia antidepressiva esistente, e vengono valutati gli effetti sulla cognizione e sulla depressione. Il deterioramento cognitivo è anche una caratteristica della depressione e di molte altre malattie.

Il cortisolo stesso è anche associato ai sintomi depressivi e, quando viene preso di mira attraverso altri meccanismi, ha mostrato una certa promessa in precedenti studi clinici. L'Azienda ha studiato l'inibizione dell'11b-HSD1 da parte di Xanamem in oltre 350 volontari e pazienti, riscontrando finora un miglioramento statisticamente significativo della memoria di lavoro e dell'attenzione, rispetto al placebo, in volontari anziani e sani in due studi consecutivi e miglioramenti clinicamente significativi della funzionalità e della cognitività in pazienti con AD lieve positivo al biomarcatore. Una serie di studi di Fase 2a è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, con disegno a gruppi paralleli su 160 pazienti.

Lo studio sulla depressione di fase 2a di XanaCIDD è uno studio proof-of- concept di tre settimane, in triplo cieco, controllato con placebo, con disegno a gruppi paralleli, su 160 pazienti. I pazienti sono randomizzati in modo uniforme a ricevere Xanamem 10 mg una volta al giorno o placebo, in alcuni casi in aggiunta alla terapia antidepressiva esistente, e vengono valutati gli effetti sulla cognizione e sulla depressione. Lo studio XanaMIA di Fase 2b sulla malattia di Alzheimer è uno studio in doppio cieco, di 36 settimane di trattamento, controllato con placebo, con un design a gruppi paralleli, condotto su 220 pazienti con MA da lieve a moderato e malattia progressiva, determinata da criteri clinici e confermata da un livello elevato di un biomarcatore della proteina pTau nel sangue.

I pazienti ricevono Xanamem 10 mg o placebo, una volta al giorno, e vengono valutati gli effetti sulla cognizione, sulla funzione e sulla progressione della malattia di Alzheimer. Pertanto, Xanamem viene valutato in questo studio per i suoi potenziali effetti sia come potenziatore cognitivo che come modificatore del decorso della malattia.