Actinium Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi della sperimentazione pivotale di fase 3 SIERRA. Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Iomab-B, una radioterapia mirata, nei pazienti con AML r/r. Lo studio ha arruolato pazienti di età pari o superiore a 55 anni, con malattia attiva o recidiva dopo un precedente trattamento, o refrattari alla terapia attuale.

Lo studio è stato progettato per valutare l'efficacia di Iomab- B, rispetto all'attuale standard di cura, nel condizionamento dei pazienti per un HSCT. L'endpoint primario dello studio era dimostrare un miglioramento significativo della sopravvivenza globale (OS) dei pazienti che ricevevano Iomab-B rispetto a quelli che ricevevano l'attuale standard di cura. Lo studio ha valutato anche importanti endpoint secondari, tra cui il tasso di remissione completa duratura (dCR) e il tasso di successo dell'HSCT.

I risultati preliminari hanno dimostrato che il trattamento con la nuova radioterapia mirata dell'azienda (Iomab-B) ha portato alla scomparsa di tutti i segni del cancro per sei mesi nei pazienti di 55 anni e oltre con AML r/r". Iomab-B è una radioterapia mirata prima della classe, destinata a migliorare l'accesso dei pazienti al trapianto di midollo osseo potenzialmente curativo (BMT), eliminando simultaneamente e rapidamente le cellule staminali tumorali, immunitarie e del midollo osseo che esprimono in modo univoco il CD45. È progettato per fornire radiazioni mirate alle cellule tumorali, risparmiando le cellule sane.

Lo studio SIERRA ha arruolato 153 pazienti che non erano eleggibili per un BMT. Questi pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Iomab-B seguito da un BMT o una chemioterapia a scelta del medico. Lo studio ha dimostrato che Iomab-B ha soddisfatto l'endpoint primario di dCR di 6 mesi dopo la remissione completa iniziale dopo il BMT con un'elevata significatività statistica (valore p di (Fonte: Presentazione agli investitori di Actinium).