UCB ha annunciato che ZILBRYSQ®? (zilucoplan) è ora disponibile negli Stati Uniti per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). ZILBRYSQ è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense il 17 ottobre 2023.

ZILBRYSQ è disponibile su prescrizione medica come siringa preriempita pronta all'uso, da somministrare una volta al giorno. Gli operatori sanitari che prescrivono ZILBRYSQ devono iscriversi al REMS di ZILBRYSQ a causa del rischio di gravi infezioni da meningococco. La miastenia grave è una rara malattia neuromuscolare cronica autoimmune, caratterizzata da debolezza muscolare che peggiora dopo periodi di attività e migliora dopo periodi di riposo.

Negli Stati Uniti, ci sono da 35.000 a 60.000 persone che vivono con la miastenia gravis e che sperimentano una serie di sintomi, tra cui le palpebre cadenti, la visione doppia e la difficoltà a deglutire, masticare e parlare. Le esacerbazioni sono imprevedibili e sono caratterizzate da sintomi potenzialmente gravi che influenzano le attività della vita quotidiana. Ora che ZILBRYSQ è approvato e disponibile in commercio, il programma ONWARD?

sarà attivo per fornire ulteriore assistenza e supporto a coloro che devono affrontare le complessità di questa malattia. Con le due opzioni terapeutiche mirate di UCB approvate dalla FDA, che hanno meccanismi d'azione e metodi di somministrazione diversi, UCB continuerà a mantenere l'impegno verso soluzioni differenziate per questa comunità in cui esistono grandi bisogni insoddisfatti. Sulla base del valore differenziato di ZILBRYSQ come primo e unico inibitore del complemento C5 autosomministrato approvato dall'FDA per gli adulti AChR+, UCB ha puntato a fissare il prezzo di ZILBRYSQ in modo che sia il trattamento con inibitore del complemento dal costo più basso per la popolazione gMG degli Stati Uniti.

ONWARD, un programma di supporto personalizzato per i pazienti, sarà a disposizione dei pazienti idonei e di coloro che li assistono, per fornire loro un sostegno durante il trattamento prescritto con i farmaci del portafoglio di UCB Rare Disease, compresi ZILBRYSQ e RYSTIGGO. Grazie a ONWARD, i pazienti idonei avranno accesso a importanti risorse, tra cui un Coordinatore Assistenziale+ dedicato che fornirà un supporto personalizzato, strumenti e risorse per iniziare il trattamento. Si è incoraggiati a segnalare gli effetti collaterali negativi dei farmaci da prescrizione all'FDA.

Visiti < URL> o chiami il numero 1-800-FDA-1088. Non vi è alcuna garanzia che nuovi candidati prodotti vengano scoperti o identificati nella pipeline, che progrediscano fino all'approvazione del prodotto o che vengano sviluppate e approvate nuove indicazioni per i prodotti esistenti. Il passaggio dal concetto al prodotto commerciale è incerto; i risultati preclinici non garantiscono la sicurezza e l'efficacia dei candidati prodotti nell'uomo.

La lunghezza dei tempi per completare gli studi clinici e per ottenere l'approvazione normativa per i candidati prodotti nell'uomo. L'entità dei tempi di completamento degli studi clinici è prevista negli Stati Uniti e in RYSTIGGO®?