Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato risultati positivi per lo studio di Fase 3 OASIS-HAE di donidalorsen nelle persone con angioedema ereditario (HAE). Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione del tasso di attacchi di angioedema nei pazienti trattati con donidalorsen (80 mg) tramite iniezione sottocutanea, dosato ogni 4 settimane (Q4W) (p < 0,001) o ogni 8 settimane (Q8W) (p=0,004), rispetto al placebo. Inoltre, lo studio ha dimostrato che donidalorsen ha raggiunto la significatività statistica su tutti gli endpoint secondari nel gruppo Q4W e sugli endpoint secondari chiave nel gruppo Q8W.

Donidalorsen ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole nello studio, e non ci sono stati eventi avversi gravi nei pazienti trattati con donidalorsen. L'HAE è una malattia genetica rara e pericolosa per la vita, che provoca imprevedibili e frequenti gonfiori gravi della pelle, del tratto gastrointestinale (GI), del sistema respiratorio superiore, del viso e della gola. Donidalorsen è un farmaco profilattico sperimentale a RNA mirato, progettato per colpire e silenziare con precisione la produzione di prekallikrein (PKK), interrompendo il percorso che porta agli attacchi di HAE.

Sulla base di questi dati, Ionis si sta preparando a presentare una New Drug Application alla Food and Drug Administration statunitense. Otsuka, che ha i diritti esclusivi per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, si sta preparando a presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali. Donidalorsen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e la procedura di designazione di farmaco orfano nell'UE è in corso.

Ionis prevede di presentare i risultati della Fase 3 OASIS-HAE a un prossimo congresso medico entro la metà dell'anno. Ionis prevede anche di condividere i risultati dello studio di Fase 3 OASIS-Plus entro la metà dell'anno, che comprende sia l'estensione in aperto dello studio di Fase 3 sia una coorte separata di pazienti che sono passati a donidalorsen da un altro farmaco profilattico per l'HAE.