Dyne Therapeutics annuncia la sospensione clinica della FDA sulla domanda IND per DYNE-251 nella distrofia muscolare di Duchenne
18 gennaio 2022 alle 14:00
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Dyne Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha messo in attesa clinica la sua domanda Investigational New Drug (IND) per avviare una sperimentazione clinica di DYNE-251 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibili di saltare l'esone 51. Dyne ha ricevuto una lettera di sospensione clinica dalla FDA il 14 gennaio 2022 che richiedeva ulteriori informazioni cliniche e non cliniche per DYNE-251. La società prevede di presentare alla FDA la sua risposta con i dati degli studi esistenti e in corso nel secondo trimestre del 2022 e, se soddisfacente per la FDA, di dosare i pazienti in uno studio clinico di fase 1/2 a dose ascendente multipla (MAD) di DYNE-251 entro la metà del 2022, conformemente alla sua attuale guida. Dyne lavorerà a stretto contatto con la FDA per risolvere la sospensione clinica il più rapidamente possibile. Come precedentemente annunciato, la società prevede di presentare un IND per DYNE-101 nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) durante il primo trimestre del 2022 e di dosare i pazienti in uno studio clinico MAD previsto entro la metà del 2022.
Dyne Therapeutics Inc. è un'azienda di malattie muscolari in fase clinica. Si concentra sull'avanzamento di terapie che trasformano la vita delle persone affette da malattie geneticamente guidate. Utilizza la sua piattaforma FORCE per superare le limitazioni della somministrazione di tessuto muscolare e di oligonucleotidi terapeutici per le malattie muscolari. I suoi prodotti terapeutici della piattaforma FORCE sono costituiti da un carico utile di oligonucleotidi progettato per colpire la base genetica della malattia. Utilizzando la sua piattaforma FORCE, sta assemblando un portafoglio di terapie per le malattie muscolari, compresi i suoi programmi principali nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nella distrofia facioscapulo-omerale (FSHD). Le sue terapie sono costituite da tre componenti: un Fab, un linker clinicamente validato e un payload oligonucleotidico che viene collegato al Fab tramite il linker. Prevede inoltre di espandere il suo portafoglio attraverso sforzi di sviluppo incentrati su malattie rare del muscolo scheletrico, nonché su malattie del muscolo cardiaco e metaboliche.