Dyne Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha messo in attesa clinica la sua domanda Investigational New Drug (IND) per avviare una sperimentazione clinica di DYNE-251 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibili di saltare l'esone 51. Dyne ha ricevuto una lettera di sospensione clinica dalla FDA il 14 gennaio 2022 che richiedeva ulteriori informazioni cliniche e non cliniche per DYNE-251. La società prevede di presentare alla FDA la sua risposta con i dati degli studi esistenti e in corso nel secondo trimestre del 2022 e, se soddisfacente per la FDA, di dosare i pazienti in uno studio clinico di fase 1/2 a dose ascendente multipla (MAD) di DYNE-251 entro la metà del 2022, conformemente alla sua attuale guida. Dyne lavorerà a stretto contatto con la FDA per risolvere la sospensione clinica il più rapidamente possibile. Come precedentemente annunciato, la società prevede di presentare un IND per DYNE-101 nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) durante il primo trimestre del 2022 e di dosare i pazienti in uno studio clinico MAD previsto entro la metà del 2022.