Panbela Therapeutics, Inc. ha annunciato una presentazione orale alla conferenza Digestive Disease Week (DDW), che si è tenuta dal 18 al 21 maggio 2024. Lo studio clinico randomizzato di Fase IIa, finanziato dall'Istituto Nazionale del Cancro e controllato con placebo, sull'eflornitina nei pazienti con condizioni gastriche premaligne è stato condotto tra settembre 2016 e dicembre 2022 nelle zone rurali e a Porto Rico ed è stato presentato oralmente alla DDW dal Dr. Wilson il 21 maggio 2024. Soggetti positivi e negativi all'H. pylori (Hp) di età compresa tra i 30 e i 60 anni sono stati trattati con eflornitina o placebo per 18 mesi, con endoscopia al basale e a 6, 18 e 24 mesi.

I risultati dello studio hanno dimostrato che l'eflornitina ha ridotto il danno al DNA a lungo termine nei pazienti dopo il completamento del trattamento, come misurato dall'immunocolorazione pH2AX, un marcatore di danno al DNA significativamente più basso al 24° mese rispetto al 18° mese nel gruppo eflornitina e invariato nel gruppo placebo. La pipeline è costituita da attività attualmente in fase di sperimentazione clinica, con un focus iniziale sulla poliposi adenomatosa familiare (FAP), sul carcinoma pancreatico metastatico di prima linea, sul carcinoma pancreatico neoadiuvante, sulla prevenzione del carcinoma del colon-retto e sul carcinoma ovarico.

Ha mostrato segnali di inibizione della crescita tumorale negli studi clinici su pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico, dimostrando una sopravvivenza globale (OS) mediana di 14,6 mesi e un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 48%, entrambi superiori a quelli tipici dello standard di cura di gemcitabina + nab-paclitaxel, suggerendo una potenziale attività complementare con il regime chemioterapico standard esistente approvato dalla FDA. I dati di sicurezza e il profilo PMI osservati nei precedenti studi clinici sponsorizzati da Panbela forniscono il supporto per continuare a valutare l'ivospemina nello studio ASPIRE. In uno studio clinico di Fase III su pazienti con polipi sporadici dell'intestino crasso, la combinazione ha prevenuto > 90% di successivi adenomi sporadici precancerosi rispetto al placebo.