ETF Praxis Precision Medicines, Inc.

Praxis Precision Medicines, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica. Si concentra sulla traduzione delle intuizioni delle epilessie genetiche nello sviluppo di terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale caratterizzati da uno squilibrio tra eccitazione e inibizione neuronale. Sta applicando le intuizioni genetiche alla scoperta e allo sviluppo di terapie per i disturbi neurologici attraverso due piattaforme, sfruttando la sua comprensione dei bersagli biologici e dei circuiti condivisi nel cervello. La sua piattaforma comprende Cerebrum, una piattaforma di piccole molecole, che utilizza una profonda comprensione dell'eccitabilità neuronale e delle reti neuronali e applica una serie di strumenti computazionali e sperimentali per sviluppare terapie di precisione disponibili per via orale, e Solidus, una piattaforma di oligonucleotidi antisenso, è un motore di scoperta e sviluppo di farmaci di precisione efficiente e mirato, basato su una metodologia computazionale proprietaria. I suoi candidati prodotti includono ulixacaltamide, PRAX-562, PRAX-628 ed elsunersen.