AN2 Therapeutics, Inc. ha annunciato la decisione dell'azienda di sospendere volontariamente l'arruolamento nella Fase 3 dello studio clinico di Fase 2/3 senza soluzione di continuità (EBO-301) che valuta l'epetraborolo nella malattia polmonare MAC refrattaria al trattamento, in attesa di un'ulteriore revisione dei dati. Lo studio in doppio cieco, controllato con placebo, ha due bracci che confrontano epetraborolo più regime di fondo ottimizzato (OBR) rispetto a placebo più OBR. La pausa volontaria è stata istituita a seguito di un'analisi aggregata in cieco dello studio di Fase 2 in corso, che ha incluso i pazienti di entrambi i bracci di trattamento, e che ha mostrato un'efficacia potenzialmente inferiore a quella prevista.

La decisione non era dovuta a problemi di sicurezza. La parte di Fase 2 dello studio ha lo scopo di informare la parte di Fase 3 dello studio. L'azienda continua a prevedere di annunciare i dati principali della fase 2 dello studio nell'estate del 2024.

La decisione dell'azienda di sospendere l'arruolamento consente di avere il tempo necessario per valutare ulteriormente i dati dello studio e per consentire al Data Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente di condurre una valutazione non in cieco e di raccomandare le fasi successive, che potrebbero includere modifiche alla parte di Fase 3 del protocollo dello studio. La parte di Fase 2 dello studio ha completato l'arruolamento nel settembre 2023 con 80 pazienti. La parte di Fase 3 dello studio ha arruolato quasi 100 pazienti fino ad oggi, un tasso di arruolamento più rapido di quanto previsto in precedenza.

I pazienti già arruolati nello studio di Fase 2/3 potranno continuare lo studio. Questo studio di superiorità in doppio cieco, controllato con placebo, utilizza un disegno adattativo per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'epetraborolo nei pazienti con malattia polmonare MAC refrattaria al trattamento. La parte di Fase 2 dello studio (n=80) valuta la risposta clinica utilizzando vari strumenti di outcome riferiti dal paziente, nonché la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di epetraborolo più OBR, rispetto a placebo più OBR.

I risultati della Fase 2 saranno utilizzati per informare le misure di risposta clinica valutate nella parte di Fase 3 dello studio e confermare la dimensione finale del campione. L'obiettivo primario della Fase 3 (n=almeno 234) sarà quello di determinare se l'epetraborolo più un OBR, composto da due o più farmaci standard, è superiore al placebo più un OBR.