ETF Avidity Biosciences, Inc.

Avidity Biosciences, Inc. è un'azienda biofarmaceutica. L'azienda è impegnata nella fornitura di una nuova classe di terapie a base di acido ribonucleico (RNA), chiamate coniugati anticorpo-oligonucleotide (AOC). I COA sono progettati per combinare la specificità degli anticorpi monoclonali con la precisione delle terapie a base di oligonucleotidi, per affrontare bersagli e malattie precedentemente irraggiungibili con le terapie a RNA esistenti. La sua pipeline in crescita e in espansione ha tre programmi in sviluppo clinico. AOC 1001 è destinato al trattamento di persone con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) ed è in fase di sviluppo I/II con lo studio di estensione in aperto MARINA (MARINA-OLE). AOC 1044 è progettato per le persone con distrofia muscolare di Duchenne ed è in fase di sviluppo I/II con lo studio EXPLORE44. AOC 1020 è stato progettato per trattare le persone affette da distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) ed è in fase di sviluppo I/II con lo studio FORTITUDE.