Bausch + Lomb Corporation e Novaliq GmbH hanno annunciato che Ophthalmology, la rivista peer-reviewed dell'American Academy of Ophthalmology, ha pubblicato i risultati dello studio pivotale di Fase 3 GOBI, che è uno dei due studi pivotali di Fase 3 per NOV03 (perfluorohexyloctane). NOV03 viene studiato per trattare i segni e i sintomi della malattia dell'occhio secco (DED) associata alla disfunzione della ghiandola di Meibomio (MGD). La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato a NOV03 una data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 28 giugno 2023.

La DED è uno dei disturbi della superficie oculare più comuni, con la MGD come causa principale di sviluppo e progressione, che colpisce circa nove persone su 10 con DED. La DED dovuta alla MGD è causata da una carenza dello strato lipidico del film lacrimale, che porta a una maggiore evaporazione delle lacrime. Attualmente, negli Stati Uniti non esiste un collirio da prescrizione approvato per la DED associata alla MGD.

I dati dello studio di Fase 3, multicentrico, randomizzato, controllato con soluzione salina ipotonica e con doppia maschera GOBI si basavano sui risultati di 597 soggetti di età pari o superiore a 18 anni, randomizzati a ricevere il trattamento con NOV03 quattro volte al giorno o con soluzione salina ipotonica quattro volte al giorno (n=303 NOV03; n=294 salina). I due endpoint primari erano la variazione dal basale alla Settimana 8 (Giorno 57 ± 2) della colorazione corneale totale con fluoresceina (tCFS) e il punteggio della scala analogica visiva (VAS) della secchezza oculare. Gli endpoint secondari chiave includevano la variazione rispetto al basale del punteggio VAS della secchezza oculare e del tCFS alla Settimana 2 (Giorno 15 ± 1) e del punteggio VAS del bruciore/prurito oculare e della colorazione centrale della fluoresceina corneale (cCFS) alla Settimana 8. Miglioramenti significativi rispetto a

soluzione salina ipotonica sono stati osservati già al giorno 15. I dati salienti includono: Endpoint primari: Alla Settimana 8, il cambiamento rispetto al basale nella tCFS è stato statisticamente maggiore nel braccio NOV03 rispetto al gruppo salino di controllo (differenza media di trattamento ai minimi quadrati [LS], -0,97; (intervallo di confidenza [CI] al 95%: -1,40 vs. -0,55) (P <0,001)).

Alla Settimana 8, il punteggio VAS della secchezza oculare è migliorato in modo statisticamente significativo nel braccio NOV03 rispetto al gruppo di controllo (differenza media di trattamento LS, -7,6; (95% CI: -11,8 vs. -3,4) (P < 0,001). Endpoint secondari chiave: Alla Settimana 2 (giorno 15), la tCFS e il punteggio VAS di secchezza oculare erano statisticamente significativi rispetto alla soluzione salina, con una differenza media di trattamento LS (95% CI) per il cambiamento dal basale nella tCFS di -0,6 (-0,9, -0,2) (P < 0,01) e il punteggio VAS di -4,7 (-8,2, -1,2) (P < 0,01).

Alla Settimana 8, anche il punteggio VAS bruciore/prurito e la cCFS hanno favorito il gruppo NOV03, con una differenza media di trattamento LS (95% CI) per il cambiamento dal basale nel punteggio VAS bruciore/prurito di -5,5 (-9,5, -1,6) (P < 0,01) e nella cCFS di -0,2 (-0,4, -0,1) (P < 0,01). Nello studio, NOV03 è stato ben tollerato, con pochi soggetti che hanno manifestato eventi avversi oculari (AE) (9,6% gruppo NOV03, 7,5% gruppo di controllo) o AE oculari correlati al trattamento (6,3% gruppo NOV03, 3,1% gruppo di controllo). La maggior parte degli AE era di gravità lieve o moderata.

Gli AE più comuni (incidenza 1%) sperimentati nel gruppo NOV03 sono stati l'offuscamento della vista, per lo più lieve e transitorio (3,0% vs 0,3%), il dolore al sito di instillazione (1,0% vs 1,0%) e la secrezione oculare (1,0% vs 0,0%). Gli effetti collaterali oculari hanno portato all'interruzione del trattamento in un soggetto del gruppo NOV03 (irritazione oculare) e in tre soggetti del gruppo salina (congiuntivite, occhio secco, cheratite punteggiata).