Benitec Biopharma Inc. ha annunciato l'arruolamento del primo paziente affetto da distrofia muscolare oculo-faringea (OPMD) nella fase di storia naturale OPMD del programma di sviluppo clinico BB-301. Lo Studio di Storia Naturale (NH) OPMD rappresenta il periodo di osservazione di 6 mesi prima del trattamento per ogni soggetto OPMD, prima della somministrazione di BB-301 per il trattamento della disfagia correlata alla OPMD. Al completamento dei 6 mesi di valutazioni radiografiche e cliniche richieste per lo Studio NH, i partecipanti saranno idonei all'arruolamento nello studio di trattamento di Fase 1b/2a di BB-301, in cui verrà somministrato il BB-301. Lo Studio OPMD NH faciliterà la caratterizzazione della disposizione dei pazienti OPMD al basale e valuterà i tassi successivi di progressione della disfagia attraverso l'uso delle seguenti misure radiografiche quantitative (cioè gli studi di deglutizione videofluoroscopici o "VFSS"), con i VFSS delineati di seguito che forniscono collettivamente valutazioni oggettive della sicurezza della deglutizione, dell'efficienza della deglutizione e della capacità funzionale dei muscoli costrittori faringei specifici alla base della progressione della disfagia nei pazienti OPMD: Residuo Faringeo Totale %(C2-4)2, Area Faringea alla Massima Costrizione (PhAMPC), Grado di Tossicità della Deglutizione con Immagini Dinamiche (DIGEST), Residuo Vallecolare %(C2-4)2, Residuo del Seno Piriforme %(C2-4)2 e Altro Residuo Faringeo %(C2-4). Scala di rapporto dei residui normalizzati (NRRSv, NRRSp). Rapporto di Costruzione Faringea (PCR). Lo studio si avvarrà anche di misure cliniche della capacità di deglutizione globale e della dispalgia orofaringea, oltre a due distinti strumenti di esito riferiti dal paziente e mirati alla valutazione della disfagia orofaringea. Al raggiungimento di 6 mesi di follow-up nello Studio NH, i partecipanti saranno eleggibili per l'arruolamento nello studio di trattamento di Fase 1b/2a di BB-301, pianificato da
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