Benitec Biopharma Inc.

Benitec Biopharma Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica, focalizzata sul progresso di nuovi farmaci genetici con sede a Hayward, in California. La piattaforma dell'azienda, l'interferenza RNA diretta al DNA (ddRNAi), combina l'interferenza dell'acido ribonucleico (RNA) con la terapia genica, per creare farmaci che facilitano il silenziamento prolungato dei geni che causano la malattia, dopo una singola somministrazione. L'Azienda è anche impegnata nello sviluppo di una terapia basata sul silenziamento e la sostituzione (BB-301) per il trattamento della distrofia muscolare oculofaringea (OPMD), una malattia genetica cronica e pericolosa per la vita. Il BB-301 dell'Azienda è una terapia genica basata su un vettore virale adeno-associato (AAV), progettata per silenziare in modo permanente l'espressione del gene che causa la malattia (per rallentare, o arrestare, i meccanismi biologici alla base della progressione della malattia nell'OPMD) e per sostituire simultaneamente il gene mutante con un gene wildtype (per guidare il ripristino della funzione nelle cellule malate).