Bio-Path Holdings, Inc. ha annunciato l'arruolamento e il dosaggio del primo paziente in uno studio clinico di Fase 1/1b che valuta la capacità di BP1002 di trattare i pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) refrattaria/recidiva. BP1002 ha come bersaglio la proteina Bcl-2, che è responsabile della sopravvivenza delle cellule fino al 60% di tutti i tumori. Mirando a Bcl-2 a livello di mRNA piuttosto che di proteina, BP1002 può superare e prevenire alcuni dei meccanismi di resistenza che riguardano il trattamento con venetoclax.

L'attuale standard di cura per i pazienti con AML non idonei alla chemioterapia intensiva è il venetoclax, un inibitore orale di Bcl-2 che mira al dominio BH3 della proteina Bcl-2, in combinazione con un agente ipometilante o con la citarabina a basso dosaggio. L'alta espressione di Bcl-2 è stata correlata con una prognosi sfavorevole per i pazienti con diagnosi di AML. Gli studi preclinici hanno dimostrato che BP1002 è un potente inibitore contro il bersaglio Bcl-2 e il suo profilo di sicurezza benigno dovrebbe consentire la terapia di combinazione di BP1002 con agenti approvati, come la decitabina.

Lo studio clinico di Fase 1/1b viene condotto in diversi centri oncologici leader negli Stati Uniti, tra cui il Weill Medical College della Cornell University, l'University of Texas MD Anderson Cancer Center, il Georgia Cancer Center, lo Scripps Health e l'University of California at Los Angeles Cancer Center. Inizialmente, è previsto il trattamento di un totale di sei pazienti valutabili con la monoterapia BP1002 in un disegno standard 3+3, con una dose iniziale di 20 mg/m2. Il ciclo di trattamento approvato è di due dosi a settimana per quattro settimane, per un totale di otto dosi somministrate nell'arco di ventotto giorni.

La parte di studio di Fase 1b inizierà dopo il completamento delle coorti di monoterapia con BP1002 e valuterà la sicurezza e l'efficacia di BP1002 in combinazione con la decitabina in pazienti affetti da AML refrattari/recidivati.